El cáncer es la principal causa de muerte por enfermedad entre los niños. Pese a que la investigación ha elevado la tasa de supervivencia a más del 80%, los resultados varían según el tipo de tumor, y los efectos secundarios de los tratamientos siguen siendo muy severos. Por eso es importante mantener el esfuerzo investigador por desarrollar tratamientos más efectivos y menos perjudiciales. La organización internacional sin ánimo de lucro 'Innovative Therapies for Children with Cancer' (ITCC) ha analizado 61 ensayos clínicos de fase I y II llevados a cabo entre 2003 y 2018. Los resultados de esta organización que reúne a 63 departamentos de 'Oncología pediátrica, entre ellos el del Hospital Universitario Vall d'Hebron, se han publicado en Journal of Clinical Oncology y han demostrado una clara tendencia de tratamientos basados en biomarcadores y terapias dirigidas utilizando diversas moléculas. Este enfoque hacia la personalización está limitado por la lentitud provocada por los trámites administrativos, sobre todo en los ensayos provenientes de la investigación académica.

Si se divide el período analizado en dos etapas, de 2003 a 2010 y de 2011 a 2018, se percibe un cambio sustancial en el diseño de los ensayos. En la segunda etapa, la mayoría de los ensayos se orientaron hacia los nuevos biomarcadores. Esta evolución responde a descubrimientos claves, como que la mitad de los tumores infantiles presenta variantes genéticas susceptibles de tratamiento y los logros obtenidos con terapias que utilizan inhibidores dirigidos frente a la actividad de los genes ALK, BRAF, o TRK, entre otros.

A su vez, se ha observado un aumento en los tratamientos combinados, incluyendo diversas terapias dirigidas o la combinación de terapias dirigidas con quimioterapia o inmunoterapia.

Otro punto a destacar es el aumento de ensayos que incluyen un Plan de Investigación Pediátrica (PIP) acordado con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), lo que mejora su potencial para ser reconocidos y reproducidos a nivel europeo.

Sin embargo, a pesar de los avances, todavía existen desafíos significativos a superar. Los tiempos de aprobación por parte de los comités de ética y las agencias reguladoras han aumentado. A su vez la velocidad de reclutamiento es muy lenta, sobre todo en los que provienen de la academia que tienen necesitan una media de cinco meses para conseguir el primer paciente, los estudios de farmacéuticas la media está en tres meses, pero en ambos casos hay espacio de mejora. Dado que los cánceres pediátricos son enfermedades minoritarias, una de las vías para disminuir los tiempos sería una mayor colaboración internacional y facilitar que los pacientes viajen más fácilmente para recibir tratamiento en centros de referencia.

Otro problema que se ha detectado, es que a pesar de la leucemia es el cáncer más prevalente en niños, existe el doble de ensayos dedicados a tumores sólidos que a esta patología. Esta tendencia se ha mantenido durante todo el período analizado. El equipo investigador espera que una vez establecida la diferencia, futuros trabajos se centrarán en este cáncer para revertirla.

“Este análisis muestra por primera vez el cambio de paradigma con los ensayos clínicos fase 1 y 2 con cáncer pediátrico, con nuevos diseños más eficientes, que lograrán más rápidamente los resultados y serán más beneficiosos para los pacientes y sus familias. Mediante los ensayos conseguiremos mejorar la supervivencia y la calidad de vida de niños, niñas y adolescentes con cáncer”, afirma el Dr. Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitari Vall d'Hebron y jefe del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR).