El càncer és la principal causa de mort per malaltia entre els infants. Malgrat que la recerca ha elevat la taxa de supervivència a més del 80%, els resultats varien segons el tipus de tumor, i els efectes secundaris dels tractaments continuen sent molt severs. Per això és important mantenir l’esforç investigador per desenvolupar tractaments més efectius i menys perjudicials. L'organització internacional sense ànim de lucre 'Innovative Therapies for Children with Cancer' (ITCC) ha analitzat 61 assaigs clínics de fase I i II duts a terme entre el 2003 i el 2018. Els resultats d’aquesta organització que reuneix 63 departaments d’Oncologia pediàtrica, entre ells el de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron, s’han publicat a Journal of Clinical Oncology i han demostrat una clara tendència de tractaments basats en biomarcadors i teràpies dirigides utilitzant diverses molècules. Aquest enfocament cap a la personalització es veu limitat per la lentitud provocada pels tràmits administratius, sobretot en els assaigs provinents de la recerca acadèmica.

Si es divideix el període analitzat en dues etapes, del 2003 al 2010 i del 2011 al 2018, es percep un canvi substancial en el disseny dels assaigs. En la segona etapa, la majoria d'assajos es van orientar cap als nous biomarcadors. Aquesta evolució respon a descobriments claus, com ara que la meitat dels tumors infantils presenta variants genètiques susceptibles de tractament i els èxits obtinguts amb teràpies que utilitzen inhibidors dirigits enfront de l’activitat dels gens ALK, BRAF, o TRK, entre altres.

Alhora, s'ha observat un augment en els tractaments combinats, incloent-hi diverses teràpies dirigides o la combinació de teràpies dirigides amb quimioteràpia o immunoteràpia.

Un altre punt a destacar és l'augment d’assaigs que inclouen un Pla d'Investigació Pediàtrica (PIP) acordat amb l’Agència Europea de Medicaments (EMA), la qual cosa millora el seu potencial per ser reconeguts i reproduïts a escala europea.

No obstant això, malgrat els avenços, encara hi ha desafiaments significatius a superar. Els temps d'aprovació per part dels comitès d'ètica i les agències reguladores han augmentat. A la vegada la velocitat de reclutament és molt lenta, sobretot en els que provenen de l’acadèmia que tenen necessiten una mitjana de cinc mesos per aconseguir el primer pacient, els estudis de farmacèutiques la mitjana està en tres mesos, però en els dos casos hi ha espai de millora. Com que els càncers pediàtrics són malalties minoritàries una de les vies per disminuir els temps seria una major col·laboració internacional i facilitar que els pacients viatgen més fàcilment per rebre tractament a centres de referència.

Un altre problema que s’ha detectat, és que tot i la leucèmia és el càncer més prevalent en infants, hi ha el doble d’assaigs dedicats a tumors sòlids que a aquesta patologia. Aquesta tendència s’ha mantingut durant tot el període analitzat. L’equip investigador espera que un cop establerta la diferència, futurs treballs se centraran en aquest càncer per revertir-la.

“Aquesta anàlisi mostra per primera vegada el canvi de paradigma amb els assajos clínics fase 1 i 2 amb càncer pediàtric, amb nous dissenys més eficients, que assoliran més ràpidament els resultats i seran més beneficiosos pels pacients i les seves famílies. Mitjançant els assajos aconseguirem millorar la supervivència i la qualitat de vida de nens, nenes i adolescents amb càncer”, afirma el Dr. Lucas Moreno, cap del Servei d’Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i cap del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR).