El programa Aligning Science Across Parkinson (ASAP) ha otorgado 11 millones de dólares (aproximadamente 9,5 millones de euros) a un proyecto coordinado por el Dr. Miquel Vila, jefe del grupo de investigación en Enfermedades Neurodegenerativas del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y profesor ICREA. El estudio profundizará en el conocimiento de las causas y los mecanismos de la enfermedad de Parkinson e investigará posibles nuevas terapias que se podrían aplicar en etapas tempranas de la enfermedad.

La edad es el principal factor de riesgo para desarrollar enfermedad de Parkinson. Con el paso de los años, el cerebro, especialmente la región de la sustancia negra, acumula un pigmento conocido como neuromelanina. Este pigmento, que tiene características similares a la melanina de la piel, puede llegar a ocupar la totalidad de la neurona, dando a la sustancia negra del cerebro el aspecto marrón oscuro que su nombre indica. En 2019, en un trabajo publicado en Nature Communications, el equipo del Dr. Vila mostró que una producción excesiva de este pigmento en modelos animales causa degeneración en las neuronas de la sustancia negra y se asocia con el desarrollo de la enfermedad del Parkinson. “Ahora queremos analizar cómo la acumulación progresiva de neuromelanina con la edad altera la función neuronal en diferentes circuitos cerebrales afectados en la enfermedad de Parkinson”, explica el Dr. Vila, quien es también investigador en el CIBER de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED).

El proyecto no solo se centrará en la sustancia negra, como región principalmente afectada en la enfermedad, sino también en otras áreas cerebrales que contienen neuromelanina y que están también afectadas en esta enfermedad pero que están poco estudiadas, como el locus coeruleus. Se analizará el papel de la neuromelanina en la degeneración de estas regiones a lo largo del tiempo, especialmente en fases preclínicas o tempranas de la enfermedad. El proyecto también identificará los mecanismos por los cuales la enfermedad progresa hacia otras áreas cerebrales, e incluso fuera del cerebro, dando lugar a síntomas no motores que típicamente acompañan a los síntomas motores de la enfermedad, como trastornos cognitivos o alteraciones gastrointestinales. Estos estudios se llevarán a cabo en cerebros humanos y en modelos de experimentación animal en los cuales se ha inducido la producción de neuromelanina para simular lo que ocurre en pacientes con Parkinson, ya que la mayoría de especies animales no producen este pigmento de forma natural.

Desde el punto de vista terapéutico, se determinará si la reducción de los niveles de neuromelanina o la modulación de la actividad de los circuitos cerebrales implicados permite recuperar la función neuronal y evitar la neurodegeneración que ocurre en el cerebro afectado por la enfermedad. “Algunas de las estrategias terapéuticas que proponemos investigar en este proyecto son no invasivas y seguras para los humanos, y por lo tanto podrían ser directamente aplicables a pacientes si se demuestra su eficacia en modelos experimentales”, afirma el Dr. Vila.

En el proyecto también participan investigadores del CIBERNED, la Universidad de Sydney, la Universidad Tor Vergata de Roma, el Instituto Leibniz de Neurobiología, así como colaboradores del Instituto Karolinska y el Achucarro Basque Center for Neuroscience.

Aligning Science Across Parkinson (ASAP)

Aligning Science Across Parkinson (ASAP) es una iniciativa coordinada para avanzar en la investigación básica dirigida contra la enfermedad de Parkinson. Su misión es acelerar el ritmo de los descubrimientos y establecer el camino hacia una terapia curativa mediante la colaboración, la aportación de recursos que permitan la investigación y el intercambio de datos. La Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research es el socio de implementación de ASAP y emite la ayuda.

"Cada equipo seleccionado por la Red de Investigación Colaborativa de ASAP aporta una experiencia y una perspectiva única sobre la misión de ASAP de abordar las principales lagunas de conocimiento en la comprensión de la enfermedad de Parkinson a través de un sistema de ciencia abierta. Estamos orgullosos de asociarnos con Vall d’Hebron con este innovador e impactante proyecto que nos acercará a nuevos tratamientos para los millones de personas que viven con la enfermedad de Parkinson o que están en riesgo de sufrirla”, explica la Dra. Ekemini Riley, directora general de ASAP.

Más información en: https://parkinsonsroadmap.org/