05/04/2011 Una investigación demuestra que es posible el uso de terapia génica para la enfermedad de MNGIE 05/04/2011 Investigadores del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) han descubierto un posible tratamiento para los pacientes de la enfermedad minoritaria mortal MNGIE. El grupo de investigación en patología neuromuscular y mitocondrial, en colaboración con el grupo de terapia génica del VHIR ha conseguido, por un lado y gracias a la terapia génica, introducir en un modelo animal el gen que codifica la enzima inactiva en la enfermedad, lo que ha hecho posible revertir los desequilibrios bioquímicos característicos de ésta. Por otra parte, han descubierto el mecanismo bioquímico responsable de la principal disfunción observada en los pacientes, lo que abre nuevas estrategias terapéuticas farmacológicas que podrían frenar la progresión de la enfermedad, a la espera de un tratamiento definitivo. Investigadores del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) han descubierto un posible tratamiento para los pacientes de la enfermedad minoritaria mortal MNGIE. El grupo de investigación en patología neuromuscular y mitocondrial, en colaboración con el grupo de terapia génica del VHIR ha conseguido, por un lado y gracias a la terapia génica, introducir en un modelo animal el gen que codifica la enzima inactiva en la enfermedad, lo que ha hecho posible revertir los desequilibrios bioquímicos característicos de ésta. Por otra parte, han descubierto el mecanismo bioquímico responsable de la principal disfunción observada en los pacientes, lo que abre nuevas estrategias terapéuticas farmacológicas que podrían frenar la progresión de la enfermedad, a la espera de un tratamiento definitivo. Twitter LinkedIn Facebook Whatsapp
