05/04/2011 Una investigació demostra que és possible l’ús de teràpia gènica per a la malaltia de MNGIE 05/04/2011 Investigadors del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) han descobert un possible tractament per als pacients de la malaltia minoritària mortal MNGIE. El grup de recerca en patologia neuromuscular i mitocondrial, en col·laboració amb el grup de teràpia gènica del VHIR han aconseguit d’una banda, i gràcies a la teràpia gènica, introduir en un model animal, el gen que codifica l’enzim inactiu en la malaltia, i això ha fet possible revertir els desequilibris bioquímics característics d’aquesta. D’altra banda, han descobert el mecanisme bioquímic responsable de la principal disfunció observada en els pacients, la qual cosa obre noves estratègies terapèutiques farmacològiques que podrien frenar la progressió de la malaltia, en espera d’un tractament definitiu. Investigadors del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) han descobert un possible tractament per als pacients de la malaltia minoritària mortal MNGIE. El grup de recerca en patologia neuromuscular i mitocondrial, en col·laboració amb el grup de teràpia gènica del VHIR han aconseguit d’una banda, i gràcies a la teràpia gènica, introduir en un model animal, el gen que codifica l’enzim inactiu en la malaltia, i això ha fet possible revertir els desequilibris bioquímics característics d’aquesta. D’altra banda, han descobert el mecanisme bioquímic responsable de la principal disfunció observada en els pacients, la qual cosa obre noves estratègies terapèutiques farmacològiques que podrien frenar la progressió de la malaltia, en espera d’un tractament definitiu. Twitter LinkedIn Facebook Whatsapp
