La publicación del Vall d'Hebron pone sobre la mesa los retos y las oportunidades que presenta actualmente el desarrollo de nuevos fármacos destinados al tratamiento del cáncer en niños, poniendo de manifiesto la necesidad de estudiar nuevas terapias que tengan en cuenta las características propias de este tipo de cáncer en niños y niñas. El informe https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33277309/" Oportunidades y Desafíos en el Desarrollo de Fármacos para Cánceres Pediátricos, realizado por el Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d'Hebron en colaboración con cuatro centros norteamericanos, se ha publicado en la revista https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33277309/" Cancer Discovery.Hay 300 nuevos casos de cáncer en niños y adolescentes por año en Cataluña. Más de cincuenta pacientes por año no sobrevivirán, mientras que una mayoría de los supervivientes sufrirán secuelas a lo largo de su vida. El análisis de los tratamientos de que dispone actualmente el cáncer infantil señala la necesidad de poner más atención en el desarrollo de los fármacos que tratan esta enfermedad por parte de las compañías farmacéuticas. Sin embargo, es esencial que estas nuevas terapias tengan en cuenta las particularidades del cáncer en niños como, por ejemplo, el bajo número de pacientes, las diferencias en el genoma y el microambiente tumoral, con la intención de encontrar tratamientos más efectivos y con menos secuelas a largo plazo.Según el Dr. Lucas Moreno, director clínico del Servicio de Oncohematología Pediátrica del Vall d'Hebron e investigador principal del Grupo de Investigación Translacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR), "hoy en día, solo se analizan las secuelas a corto plazo". En primer lugar, porqué son más parecidas a las que producen los medicamentos para los cánceres en adultos. También, "porqué las secuelas a largo plazo ocurren muchos años después y solo las detectamos tiempo después de haber empezado a usar un fármaco". Aunque añade que "no hay que esperar veinte años antes de generalizar el uso de un fármaco que funciona bien para ver la totalidad de sus efectos, sino que se trata de estar más pendientes de los pacientes cuando se hacen mayores".El menor número de casos de cáncer infantil en comparación con el cáncer en adultos es, precisamente, una de las razones por las cuales el desarrollo de medicamentos avanza tan lentamente. Tal y como señala el Dr. Moreno, "el hecho de que la enfermedad sea tan poco frecuente hace que las compañías farmacéuticas estén menos incentivadas en desarrollar fármacos". Además, hay una percepción social generalizada y en la industria farmacéutica que hacer ensayos clínicos en niños es peligroso, "pero no tenemos que olvidar que es más peligroso dejarlos sin nuevos fármacos", añade el doctor.Grandes avances como los CAR-T para leucemias, los anticuerpos anti-GD2 para neuroblastomas o los nuevos fármacos inhibidores de TRK animan a continuar este camino que busca incorporar terapias moleculares e inmunoterapias al cáncer infantil.Gracias a todos los cambios que se han hecho en la regulación recientemente, una amplia gama de fármacos se está investigando actualmente y se están realizando estudios prometedores en este ámbito, pero el informe advierte que deberíamos ser capaces de avanzar en la investigación y acelerar el desarrollo de los medicamentos. "Estos fármacos están dando la vuelta al tratamiento del cáncer infantil y suponen mejoras impresionantes en varios tipos de cáncer".Artículos como el informe Oportunidades y Desafíos en el Desarrollo de Fármacos para Cánceres Pediátricos ponen de manifiesto la situación actual de las terapias existentes, "y permiten concienciar a toda la comunidad investigadora, así como a como a las compañías farmacéuticas y las agencias reguladoras", concluye el Dr. Moreno.