La publicació del Vall d'Hebron posa sobre la taula els reptes i les oportunitats que presenta actualment el desenvolupament de nous fàrmacs destinats al tractament del càncer en nens, posant de manifest la necessitat d'estudiar noves teràpies que tinguin en compte les característiques pròpies d'aquest tipus de càncer en nens i nenes. L'informe https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33277309/" Oportunitats i Desafiaments en el Desenvolupament de Fàrmacs per a Càncers Pediàtrics, realitzat pel Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron en col.laboració amb quatre centres nord-americans, s'ha publicat a la revista https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33277309/" Cancer Discovery.Hi ha 300 nous casos de càncer en nens i adolescents per any a Catalunya. Encara, més de cinquanta pacients per any no sobreviuran, mentre que una majoria dels supervivents patiran seqüeles al llarg de la seva vida. L'anàlisi dels tractaments de què disposa avui dia el càncer infantil assenyala la necessitat de posar més atenció al desenvolupament dels fàrmacs que tracten aquesta malaltia per part de les companyies farmacèutiques. No obstant això, és essencial que aquestes noves teràpies tinguin en compte les particularitats del càncer en nens com, per exemple, el baix nombre de pacients, les diferències al genoma i el microambient tumoral, per tal que es trobin tractaments més efectius i amb menys seqüeles a llarg termini.Segons el Dr. Lucas Moreno, director clínic del Servei d'Oncohematologia Pediàtrica del Vall d'Hebron i investigador principal del Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), "avui dia, només s'analitzen les seqüeles a curt termini". En primer lloc, perquè són més semblants a les que produeixen els medicaments pels càncers en adults. També, "perquè les seqüeles a llarg termini ocorren molts anys després i només les detectem temps després d'haver començat a usar un fàrmac". Tanmateix, afegeix que "no s'ha d'esperar vint anys abans de generalitzar l'ús d'un fàrmac que funciona bé per tal de veure la totalitat dels seus efectes, sinó que es tracta d'estar més pendents dels pacients quan es fan grans".El menor nombre de casos de càncer infantil en comparació amb el càncer en adults és, precisament, una de les raons per les quals el desenvolupament de medicaments avança tan lentament. Tal com assenyala el Dr. Moreno, "el fet que la malaltia sigui tan poc freqüent fa que les companyies farmacèutiques estiguin menys incentivades en desenvolupar fàrmacs". A més, hi ha una percepció social generalitzada i en la indústria farmacèutica que fer assajos clínics en nens és perillós, "però no hem d'oblidar que és més perillós deixar-los sense nous fàrmacs", afegeix el doctor.Grans avanços com els CAR-T per leucèmies, els anticossos anti-GD2 per a neuroblastomes o els nous fàrmacs inhibidors de TRK animen a continuar aquest camí que busca incorporar teràpies moleculars i immunoteràpies al càncer infantil.Gràcies a tots els canvis que s'han fet a la regulació recentment, una àmplia gamma de fàrmacs s'està investigant actualment i s'estan fent estudis prometedors en aquest àmbit, però l'informe adverteix que hauríem de ser capaços d'avançar en la recerca i accelerar el desenvolupament dels medicaments. "Aquests fàrmacs estan donant una volta al tractament del càncer infantil i suposen millores impressionants en diversos tipus de càncer".Articles com l'informe Oportunitats i Desafiaments en el Desenvolupament de Fàrmacs per a Càncers Pediàtrics posen de manifest la situació actual de les teràpies existents, "i permeten conscienciar a tota la comunitat investigadora, així com a les companyies farmacèutiques i les agències reguladores", conclou el Dr. Moreno.