El Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus y Biocat han celebrado una nueva sesión del ciclo ATMP Catalonia Series, bajo el título ‘ATMPs: From Preclinical Discovery to First-in-Human Trials’. La jornada, celebrada en el salón de actos del Edificio Central del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), ha reunido a profesionales del ámbito académico, clínico e industrial para abordar los principales retos asociados al desarrollo de los medicamentos de terapia avanzada (ATMP).

A lo largo de la sesión se han tratado cuestiones clave como la traslación de la investigación básica a la práctica clínica, los requisitos regulatorios, el diseño de ensayos clínicos y la implementación de estas terapias innovadoras en el sistema sanitario.

El evento se ha iniciado con una breve bienvenida institucional a cargo de la Dra. Jasmina Zanoncello, del Departamento de Estrategia Interna del VHIR, y de Miquel Salas, del área de innovación de Biocat, quienes han introducido los objetivos de la jornada y el marco del ciclo.

La investigación clínica como motor asistencial

La primera intervención ha corrido a cargo del Dr. Xavier Cañas, director de Investigación Clínica Comercial y Contratada del VHIR, quien ha situado la investigación clínica como un elemento clave para mejorar la asistencia sanitaria. En este sentido, ha destacado que los hospitales con una investigación sólida están mejor preparados para ofrecer una atención de calidad, y ha defendido un modelo centrado en el paciente que tenga en cuenta no solo los resultados clínicos, sino también su experiencia y calidad de vida.

Cañas también ha subrayado la importancia de la participación de los pacientes a lo largo de todo el proceso, así como la necesidad de avanzar hacia modelos de investigación más descentralizados. Durante su intervención, ha advertido de la pérdida de peso de Europa en el liderazgo global de los ensayos clínicos, en contraste con el crecimiento de otras regiones como China.

CAR-T: de la innovación científica a la práctica clínica

A continuación, la Dra. Núria Díez, asesora médica de investigación clínica en Novartis, ha presentado la sesión ‘Kymriah y la revolución CAR-T: Lecciones de la primera aprobación por la FDA y retos futuros’. La ponencia ha puesto de relieve el largo recorrido de estas terapias, basado en la colaboración entre academia e industria y en la capacidad de afrontar la incertidumbre en un entorno inicial sin un marco regulador claro.

Díez ha destacado que el desarrollo de las CAR-T ha requerido una estrecha coordinación con las autoridades regulatorias y los centros clínicos para establecer estándares en ámbitos como la seguridad, la gestión del material biológico o la cualificación de los centros. Este proceso ha permitido transformar una innovación científica en una opción terapéutica real para pacientes con pocas alternativas.

Al mismo tiempo, ha puesto énfasis en la dimensión humana de estas terapias, recordando que, para los pacientes, representan a menudo una oportunidad única. Asimismo, ha destacado la complejidad clínica y logística de los primeros ensayos, que requieren un alto nivel de coordinación multidisciplinar.

Un camino regulador complejo y exigente

A continuación, la Dra. Sílvia Martín Lluesma, responsable del Programa de Terapias Avanzadas en el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), ha abordado los requisitos regulatorios en el desarrollo de ATMP. Durante su intervención, ha subrayado que llevar estas terapias del laboratorio al paciente es un proceso largo, complejo y costoso, que implica superar varias etapas críticas.

En este sentido, ha destacado la importancia de preparar un paquete preclínico completo, definir protocolos clínicos rigurosos, establecer dosis y garantizar la seguridad y calidad del producto, cumpliendo con los requisitos de las agencias regulatorias. También ha remarcado la necesidad de disponer de financiación, infraestructuras adecuadas y equipos especializados para hacer viable este desarrollo, especialmente en enfermedades raras.

La importancia de la colaboración en el desarrollo de ATMP

La primera mesa redonda de la jornada, titulada ‘De la fase preclínica al primer ensayo en humanos: retos éticos, regulatorios y de diseño de ensayos clínicos en el desarrollo de ATMP’, ha sido moderada por el Dr. Miguel Chillón, investigador ICREA, director de la Unidad Conjunta UAB-VHIR y coordinador del CORE de Terapias Innovadoras y Avanzadas del VHIR.

En el debate han participado la Dra. Maria Castellà, especialista en desarrollo de ATMP, CMC y regulación en Asphalion; el Dr. Esteve Trias, experto en desarrollo, regulación y producción de ATMP; la Dra. Núria Gavaldà, directora de Estrategia e Innovación y de la Plataforma de Terapias Avanzadas del Banc de Sang i Teixits (BST); y la Dra. Alessandra Magnani, responsable de la Plataforma de Terapias Avanzadas e Inmunoterapia del Hospital Sant Joan de Déu.

Durante el debate, los participantes coincidieron en señalar que esta transición requiere una planificación integral desde las fases iniciales del desarrollo. En este sentido, se destacó la necesidad de definir programas preclínicos sólidos pero flexibles, adaptados a la diversidad de las terapias avanzadas, así como de establecer desde el inicio aspectos clave como el mecanismo de acción, la dosis inicial o la seguridad del producto.

Los expertos también subrayaron la importancia de mantener una interacción temprana con las agencias regulatorias para orientar correctamente el desarrollo y evitar obstáculos en fases más avanzadas. Asimismo, coincidieron en que la falta de alineación entre los diferentes actores puede comprometer la viabilidad de los productos más allá de los primeros ensayos.

El modelo académico en el desarrollo de CAR-T

Tras una pausa para el café, la jornada se reanudó con la ponencia del Dr. Hugo Calderón, centrada en el modelo de desarrollo académico de terapias avanzadas. Durante su intervención, expuso el funcionamiento de las terapias CAR-T, basadas en la modificación genética de los linfocitos T del propio paciente para redirigir su capacidad de reconocer y eliminar células tumorales.

Este enfoque permite superar los mecanismos de evasión de los tumores y abre nuevas posibilidades terapéuticas. No obstante, Calderón destacó la complejidad del proceso de producción de estas terapias, que se fabrican de forma individualizada para cada paciente y requieren un elevado nivel técnico y de recursos.

La incertidumbre como reto central de las terapias avanzadas

La jornada finalizó con una segunda mesa redonda centrada en la gestión de la incertidumbre en las ATMP, abordando aspectos como la administración de alto riesgo, la durabilidad a largo plazo o la inmunogenicidad.

En esta mesa han participado la Dra. Josefina Cortés, investigadora principal del Grupo de Investigación en Reumatología en el VHIR; la Dra. Alena Gros, jefa del Grupo de Inmunología e Inmunoterapia del Cáncer en el VHIO; el dr. Miguel Mulet, consejero delegado de Terafront; y nuevamente el dr. Hugo Calderón, investigador del Grupo de Inmunogenética e Inmunoterapia en Respuestas Autoinflamatorias e Inmuntarias del Hospital Clínic de Barcelona.

Durante el debate, los participantes pusieron de manifiesto la complejidad de estas terapias, que implican mecanismos biológicos variables y respuestas clínicas difíciles de predecir. En este sentido, se destacó la necesidad de avanzar hacia modelos más personalizados y adaptativos, capaces de tener en cuenta las características específicas de cada paciente.