El Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus i Biocat han celebrat una nova sessió del cicle ATMP Catalonia Series, sota el títol ‘ATMPs: From Preclinical Discovery to First-in-Human Trials’. La jornada, celebrada a la sala d’actes de l’Edifici Central del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), ha reunit professionals de l’àmbit acadèmic, clínic i industrial per abordar els principals reptes associats al desenvolupament dels medicaments de teràpia avançada (ATMP).

Al llarg de la sessió s’han tractat qüestions clau com la translació de la recerca bàsica a la pràctica clínica, els requisits reguladors, el disseny d’assaigs clínics i la implementació d’aquestes teràpies innovadores en el sistema sanitari.

L’esdeveniment s’ha iniciat amb una breu benvinguda institucional a càrrec de la Dra. Jasmina Zanoncello, del Departament d’Estratègia Interna del VHIR, i de Miquel Salas, de l’àrea d’innovació de Biocat, que han introduït els objectius de la jornada i el marc del cicle.

La recerca clínica com a motor assistencial

La primera intervenció ha anat a càrrec del Dr. Xavier Cañas, director de Recerca Clínica Comercial i Contractada del VHIR, que ha situat la recerca clínica com un element clau per millorar l’assistència sanitària. En aquest sentit, ha destacat que els hospitals amb una recerca sòlida estan millor preparats per oferir una atenció de qualitat, i ha defensat un model centrat en el pacient que tingui en compte no només els resultats clínics, sinó també la seva experiència i qualitat de vida.

Cañas també ha remarcat la importància de la participació dels pacients al llarg de tot el procés, així com la necessitat d’avançar cap a models de recerca més descentralitzats. Durant la seva intervenció, ha advertit de la pèrdua de pes d’Europa en el lideratge global dels assaigs clínics, en contrast amb el creixement d’altres regions com la Xina.

CAR-T: de la innovació científica a la pràctica clínica

Tot seguit, la Dra. Núria Díez, assessora mèdica de recerca clínica a Novartis, ha presentat la sessió ‘Kymriah i la revolució CAR-T: Lliçons de la primera aprovació per la FDA i reptes futurs’. La ponència ha posat en relleu el llarg recorregut d’aquestes teràpies, basat en la col·laboració entre acadèmia i indústria i en la capacitat d’afrontar la incertesa en un entorn inicial sense un marc regulador clar.

Núria Díez ha destacat que el desenvolupament de les CAR-T ha requerit una estreta coordinació amb les autoritats reguladores i els centres clínics per establir estàndards en àmbits com la seguretat, la gestió del material biològic o la qualificació dels centres. Aquest procés ha permès transformar una innovació científica en una opció terapèutica real per a pacients amb poques alternatives.

Al mateix temps, ha posat èmfasi en la dimensió humana d’aquestes teràpies, recordant que, per als pacients, representen sovint una oportunitat única. Així mateix, ha destacat la complexitat clínica i logística dels primers assaigs, que requereixen un alt nivell de coordinació multidisciplinària.

Un camí regulador complex i exigent

A continuació, la Dra. Sílvia Martín Lluesma, responsable del Programa de Teràpies Avançades al Vall d’Hebron Institut d’Oncologia (VHIO), ha abordat els requisits reguladors en el desenvolupament d’ATMP. Durant la seva intervenció, ha subratllat que portar aquestes teràpies del laboratori al pacient és un procés llarg, complex i costós, que implica superar diverses etapes crítiques.

En aquest sentit, ha destacat la importància de preparar un paquet preclínic complet, definir protocols clínics rigorosos, establir dosis i garantir la seguretat i qualitat del producte, tot complint els requisits de les agències reguladores. També ha remarcat la necessitat de disposar de finançament, infraestructures adequades i equips especialitzats per fer viable aquest desenvolupament, especialment en malalties rares.

La importància de la col·laboració en el desenvolupament d’ATMP

La primera taula rodona de la jornada, titulada ‘De la fase preclínica al primer assaig en humans: reptes ètics, reguladors i de disseny d’assaigs clínics en el desenvolupament d’ATMP’, ha estat moderada pel Dr. Miguel Chillón, investigador ICREA, director de la Unitat Conjunta UAB-VHIR i coordinador del CORE de Teràpies Innovadores i Avançades del VHIR, i ha reunit diferents perfils especialitzats en el desenvolupament i la regulació d’aquestes teràpies.

En aquest debat han participat la Dra. Maria Castellà, especialista en desenvolupament d’ATMP, CMC i regulació a Asphalion; el Dr. Esteve Trias, expert en desenvolupament, regulació i producció d’ATMP; la Dra. Núria Gavaldà, directora d’Estratègia i Innovació i directora de la Plataforma de Teràpies Avançades al Banc de Sang i Teixits (BST); i la Dra. Alessandra Magnani, cap de la Plataforma de Teràpies Avançades i Immunoteràpia a l’Hospital Sant Joan de Déu.

Durant el debat, els participants han coincidit a assenyalar que aquesta transició requereix una planificació integral des de les fases inicials del desenvolupament. En aquest sentit, s’ha destacat la necessitat de definir programes preclínics sòlids però flexibles, adaptats a la diversitat de les teràpies avançades, així com d’establir des del principi aspectes clau com el mecanisme d’acció, la dosi inicial o la seguretat del producte.

Els experts també han posat èmfasi en la importància de mantenir una interacció primerenca amb les agències reguladores per orientar correctament el desenvolupament i evitar obstacles en fases més avançades. Així mateix, han coincidit a assenyalar que la manca d’alineació entre els diferents actors pot comprometre la viabilitat dels productes més enllà dels primers assaigs.

El model acadèmic en el desenvolupament de CAR-T

Després d’una pausa per al cafè, la jornada s’ha reprès amb la ponència del Dr. Hugo Calderón, centrada en el model de desenvolupament acadèmic de teràpies avançades. Durant la seva intervenció, ha exposat el funcionament de les teràpies CAR-T, basades en la modificació genètica dels limfòcits T del pacient per redirigir la seva capacitat de reconèixer i eliminar cèl·lules tumorals.

Aquest enfocament permet superar els mecanismes d’evasió dels tumors i obre noves possibilitats terapèutiques. Tanmateix, Calderón ha destacat la complexitat del procés de producció d’aquestes teràpies, que es fabriquen de manera individualitzada per a cada pacient i requereixen un elevat nivell tècnic i de recursos.

La incertesa com a repte central de les teràpies avançades

La jornada ha finalitzat amb una segona taula rodona centrada en la gestió de la incertesa en les ATMP, abordant aspectes com l’administració d’alt risc, la durabilitat a llarg termini o la immunogenicitat.

En aquesta taula hi han participat la Dra. Josefina Cortés, investigdora principal del Grup de Recerca en Reumatologia al VHIR; la Dra. Alena Gros, cap del Grup d’Immunologia i Immunoteràpia del Càncer al VHIO; el Dr. Miguel Mulet, conseller delegat de Terafront; i novament el Dr. Hugo Calderón, investigador del Grup d’Immunogenètica i Immunoteràpia en Respostes Autoinflamatòries i Immuntàries de l’Hospital Clínic de Barcelona.

Durant el debat, els participants han posat de manifest la complexitat d’aquestes teràpies, que sovint impliquen mecanismes biològics variables i respostes clíniques difícils de predir. En aquest sentit, s’ha destacat la necessitat d’avançar cap a models més personalitzats i adaptatius, capaços de tenir en compte les característiques específiques de cada pacient.