El Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) acogió recientemente una reunión multidisciplinar del programa nacional INTEGRA, en la que participaron una veintena de hematólogos, pediatras, enfermeras, investigadores, psicólogos, pacientes y cuidadores procedentes de diversos centros hospitalarios y de la Asociación Española de Enfermedad Falciforme (ASAFE). El encuentro tuvo como objetivo avanzar en la integración de las medidas de resultados reportados por los pacientes (Patient-Reported Outcome Measures, PROMs) dentro del programa de investigación sobre la enfermedad de células falciformes y otras anemias minoritarias.

El programa INTEGRA, liderado por la Dra. María del Mar Mañú Pereira, jefa del laboratorio de Trastornos Anémicos Minoritarios en el grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR, se inició hace cinco años con la creación del mayor registro nacional de España de pacientes con enfermedad de células falciformes. Actualmente, este registro incluye información clínica, demográfica, genómica y de estudios funcionales de 381 personas, aproximadamente el 40 % de los pacientes con esta enfermedad en el país. En los últimos años, el programa ha ampliado su alcance incorporando estudios metabolómicos, extendiéndose a otras anemias minoritarias e integrando las PROMs para reforzar un modelo de investigación centrado en el paciente.

La reunión se centró en uno de los principales retos de la investigación en enfermedades minoritarias: garantizar que los estudios clínicos evalúen no solo los parámetros médicos, sino también el impacto de la enfermedad en la vida cotidiana de las personas. Con la participación activa de pacientes y cuidadores en el desarrollo de estas herramientas, el programa INTEGRA pretende disponer de instrumentos que reflejen mejor las necesidades y experiencias de los afectados.

Durante la jornada se abordaron aspectos como la selección de PROMs clínicamente relevantes, los retos metodológicos en su recogida, su integración en plataformas de investigación multimodal, la influencia de los determinantes socioeconómicos y el codiseño de herramientas digitales de recogida de datos con pacientes y cuidadores.

El encuentro también puso en valor la colaboración continuada con ASAFE, una entidad que ha desempeñado un papel fundamental en la promoción de la participación de los pacientes dentro del proyecto. En el marco de los proyectos INTEGRA y ERDERA, el VHIR hizo entrega de una aportación de 7.500 euros destinada a apoyar las actividades de la asociación y reforzar su papel en iniciativas de investigación centradas en el paciente.

Esta reunión representa un nuevo paso en la consolidación del programa INTEGRA como plataforma nacional de investigación en anemias minoritarias, promoviendo un modelo colaborativo que integra a profesionales sanitarios, investigadores, pacientes y cuidadores con un objetivo común: generar evidencia científica que refleje mejor los resultados y las experiencias que realmente importan a los pacientes. Tras el encuentro, este trabajo ya se ha traducido en la puesta en marcha de la herramienta digital, codiseñada con pacientes y cuidadores, para la recogida de las PROMs.

El programa INTEGRA está financiado parcialmente por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) a través del proyecto REAL-RED, PI24/00477, cofinanciado por la Unión Europea, y por ERDERA mediante el Acuerdo de Subvención n.º 101156595, también cofinanciado por la Unión Europea.