El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) va acollir recentment una reunió multidisciplinària del programa nacional INTEGRA, en què han participat una vintena d'hematòlegs, pediatres, infermeres, investigadors, psicòlegs, pacients i cuidadors procedents de diversos centres hospitalaris i de l’Associació Espanyola de Malaltia Falciforme (ASAFE). La trobada va tenir com a objectiu avançar en la integració de les mesures de resultats reportats pels pacients (Patient-Reported Outcome Measures, PROMs) dins del programa de recerca sobre la malaltia de cèl·lules falciformes i altres anèmies minoritàries.

El programa INTEGRA, liderat per la Dra. María del Mar Mañú Pereira, cap del laboratori de Trastorns Anèmics Minoritaris al grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR, es va iniciar fa cinc anys amb la creació del registre nacional més gran d'Espanya de pacients amb malaltia de cèl·lules falciformes. Actualment, aquest registre inclou informació clínica, demogràfica, genòmica i d'estudis funcionals de 381 persones, aproximadament el 40% dels pacients amb aquesta malaltia al país. En els darrers anys, el programa ha ampliat el seu abast incorporant estudis metabolòmics, estenent-se a altres anèmies minoritàries i integrant les PROMs per reforçar un model de recerca centrat en el pacient.

La reunió es va centrar en un dels principals reptes de la recerca en malalties minoritàries: garantir que els estudis clínics avaluïn no només els paràmetres mèdics, sinó també l'impacte de la malaltia en la vida quotidiana de les persones. Amb la participació activa de pacients i cuidadors en el desenvolupament d'aquestes eines, el programa INTEGRA pretén disposar d'instruments que reflecteixin millor les necessitats i experiències dels afectats.

Durant la jornada es van abordar aspectes com la selecció de PROMs clínicament rellevants, els reptes metodològics en la seva recollida, la seva integració en plataformes de recerca multimodal, la influència dels determinants socioeconòmics i el codisseny d'eines digitals de recollida de dades amb pacients i cuidadors.

La trobada també va posar en valor la col·laboració continuada amb ASAFE, una entitat que ha tingut un paper fonamental en la promoció de la participació dels pacients dins del projecte. En el marc dels projectes INTEGRA i ERDERA, el VHIR ha fet entrega d'una aportació de 7.500 euros destinada a donar suport a les activitats de l'associació i reforçar el seu paper en iniciatives de recerca centrades en el pacient.

Aquesta reunió representa un nou pas en la consolidació del programa INTEGRA com a plataforma nacional de recerca en anèmies minoritàries, promovent un model col·laboratiu que integra professionals sanitaris, investigadors, pacients i cuidadors amb un objectiu comú: generar evidència científica que reflecteixi millor els resultats i les experiències que realment importen als pacients. Després de la trobada, aquest treball ja s'ha traduït en la posada en marxa de l'eina digital, codissenyada amb pacients i cuidadors, per a la recollida de les PROMs.

El programa INTEGRA està finançat parcialment per l'Institut de Salut Carles III (ISCIII) a través del projecte REAL-RED, PI24/00477, cofinançat per la Unió Europea, i per ERDERA mitjançant l'Acord de Subvenció núm. 101156595, també cofinançat per la Unió Europea.