El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) va participar en la segona Assemblea General del projecte europeu RealiseD, celebrada els dies 28 i 29 de gener al Recinte Modernista de Sant Pau. La trobada va reunir més de 100 participants dels sectors públic i privat per avaluar el progrés del primer any del projecte i definir les pròximes prioritats, reafirmant el compromís amb els principis de cocreació i amb els objectius transformadors del consorci.

RealiseD agrupa prop de 40 socis procedents de l’àmbit acadèmic, organismes reguladors, instituts de recerca clínica i hospitals, organitzacions de pacients, companyies farmacèutiques i infraestructures europees de recerca. El projecte està coordinat per la Sigmund Freud Private University (SFU) i AstraZeneca, compta amb finançament de la Innovative Health Initiative (IHI) i es desenvoluparà fins al 2029.

L’objectiu de RealiseD és establir nous estàndards de referència per als assaigs clínics en malalties minoritàries. Per fer-ho, el projecte es basa en els avenços i resultats d’iniciatives prèvies com EU-PEARL o Screen4Care, així com en altres projectes rellevants com ERICA, IDeA o ERDERA. A través d’un enfocament de cocreació, el consorci desenvolupa eines, metodologies i estàndards per millorar el disseny innovador dels assaigs clínics, incorporant nous mètodes com la Real World Evidence i les tecnologies digitals en salut. Els resultats es concretaran en eines d’ús pràctic per a la planificació i execució d’assaigs clínics.

La participació del VHIR per millorar els assaigs clínics

En representació del VHIR van assistir a la reunió com a participants del projecte professionals de Laboratori d’Anèmies Rares del VHIR, liderat per la Dra. Mar Mañú, cap del Laboratori d’Anèmies Rares del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR i coordinadora científica de la xarxa ERN-EuroBloodNet. L’equip lidera el desenvolupament d’un sistema de derivació de pacients, un model que té com a objectiu facilitar que les persones amb malalties minoritàries arribin al centre més adequat en el moment oportú. Aquest sistema vol contribuir a reduir els retards en el diagnòstic, concentrar l’expertesa mèdica en centres especialitzats i facilitar la participació dels pacients en registres, estudis i assaigs clínics.

A més, la Dra. Mar Mañú col·labora en un dels casos d’ús centrats en les Neoplàsies Mielodisplàsiques i Mieloproliferatives (MDS/MPN), en col·laboració amb la Humanitas University (Itàlia). Des d’aquest àmbit, el grup aporta la seva experiència clínica per contribuir a la validació de metodologies innovadores per al disseny i l’anàlisi d’assaigs clínics més eficaços, realistes i adaptats a les necessitats de les persones amb malalties minoritàries.

Avenços del primer any i línies de treball

Durant la reunió, es van destacar els esforços col·laboratius i el treball desenvolupat durant el primer any. Es van presentar els primers resultats, desenvolupaments metodològics i avenços operatius en diferents sessions de treball. Entre aquests, es van compartir resultats preliminars d’una enquesta actualment en curs, destinada a identificar i comprendre millor els factors que influeixen en la participació en assaigs clínics en malalties rares.

La reunió també va posar en relleu el paper central dels pacients en el disseny dels assaigs clínics i la importància d’implicar-los des de les primeres fases del disseny dels estudis, no només en etapes finals, per tal d’orientar les prioritats de recerca i garantir que els estudis responguin a les necessitats reals dels pacients i les famílies.

A més, el projecte està desenvolupant un marc basat en principis regulatoris i d’avaluació de tecnologies sanitàries (HTA). Aquest marc es validarà mitjançant casos d’ús en malalties rares i ultrarares, amb la implicació activa de les Xarxes Europees de Referència (ERNs) i d’organitzacions com l’EMA i IQWiG, també membres del consorci.

Aquest projecte rep el suport de la Innovative Health Initiative Joint Undertaking (IHI JU) en virtut de l’acord de subvenció núm. 101165912. La JU rep suport del programa de recerca i innovació Horizon Europe de la Unió Europea i de COCIR, EFPIA, Europa Bío, MedTech Europe i Vaccines Europe.

Les opinions i punts de vista expressats són únicament els dels autors. No reflecteixen necessàriament els de la Innovative Health Initiative Joint Undertaking ni els dels seus membres, que no en poden ser considerats responsables.