La enfermedad de injerto contra huésped (EICH) es una de las complicaciones más graves tras un trasplante de médula ósea. Se produce cuando las células inmunitarias del donante reconocen los tejidos del paciente como extraños y los atacan, lo que provoca una respuesta inflamatoria. La forma crónica de la enfermedad provoca inflamación y fibrosis que puede afectar a órganos como la piel, las articulaciones, el tubo digestivo, los ojos, el hígado y el pulmón, entre otros, lo que ocasiona discapacidad funcional, disminución de la calidad de vida e incluso puede comprometer la vida de los pacientes.

Vall d’Hebron, junto con centros de todo el mundo, participa desde hace años en proyectos de investigación para estudiar la eficacia y seguridad del fármaco ruxolitinib para el tratamiento de la EICH en población pediátrica. En 2024 se presentaron los resultados del estudio fase II REACH5, que fueron alentadores. Recientemente, el equipo ha publicado los resultados finales de este estudio en la revista Haematologica, donde se demuestran los beneficios de esta terapia a largo plazo.

En el estudio REACH5 participaron 45 pacientes de entre 2 y 18 años con EICH crónica moderada o grave tras un trasplante de células hematopoyéticas. Todos recibieron al menos una dosis de ruxolitinib, ajustada en función de la edad, y se realizó un seguimiento medio de tres años.

El 84,4 % de los pacientes respondieron al tratamiento; un 31,1 % alcanzaron una respuesta completa y un 53,3 % presentaron una respuesta parcial. Aproximadamente el 60 % de los pacientes que respondieron mantuvieron la respuesta durante los tres años de duración del estudio. La supervivencia fue del 74,9 %.

El estudio también analizó la seguridad del fármaco. Los efectos adversos más frecuentes fueron las citopenias y las infecciones, pero no se identificaron nuevos efectos secundarios no descritos previamente.

“Gracias a REACH5, hemos confirmado los resultados observados a más largo plazo. Confirmamos que el ruxolitinib es eficaz en niños con EICH crónica, hayan recibido o no tratamiento previo con corticoides, y no hemos detectado problemas de seguridad adicionales a los ya conocidos”, explica la Dra. Cristina Díaz de Heredia, directora del Programa de Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadora del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR). “Además, hemos observado que, en los casos en que el ruxolitinib se utiliza como tratamiento de primera línea, los pacientes pueden llegar a alcanzar una respuesta completa sin corticoides”, añade.

Actualmente, y en base a estos resultados, el ruxolitinib está aprobado en la Unión Europea para pacientes mayores de 6 meses de edad con EICH crónica que no han respondido adecuadamente a la primera línea de tratamiento. Serán necesarios más estudios en el futuro para evaluar este fármaco como terapia de primera línea.