La malaltia de l’empelt contra l’hoste (MECH) és una de les complicacions més greus després d’un trasplantament de medul·la òssia. Es produeix quan les cèl·lules immunitàries del donant reconeixen els teixits del pacient com a estranys i els ataquen, la qual cosa provoca una resposta inflamatòria. La forma crònica de la malaltia provoca inflamació i fibrosi que pot afectar òrgans com la pell, les articulacions, el tub digestiu, els ulls, el fetge, el pulmó i altres, la qual cosa ocasiona incapacitat funcional, disminució de la qualitat de vida i fins i tot pot comprometre la vida dels pacients.

Vall d’Hebron, juntament amb centres d’arreu del món, participa des de fa anys en projectes de recerca per estudiar l’eficàcia i seguretat del fàrmac ruxolitinib per al tractament de la MECH en infants. Així, el 2024 es van presentar els resultats de l’estudi fase II REACH5, els quals van ser encoratjadors. Recentment, l’equip ha publicat els resultats finals d’aquest estudi a la revista Haematologica, en què es demostren els beneficis d’aquesta teràpia a llarg termini.

A l’estudi REACH5 hi van participar 45 pacients d’entre 2 i 18 anys amb MECH crònica moderada o greu, després d’un trasplantament de cèl·lules hematopoètiques. Tots van prendre com a mínim una dosi de ruxolitinib, ajustada en funció de l’edat, i se’ls va fer un seguiment mitjà de tres anys.

El 84,4% dels pacients van respondre al tractament, un 31,1% van aconseguir una resposta completa, i un 53,3% van tenir una resposta parcial. Aproximadament el 60% dels pacients que van respondre, van mantenir la resposta durant els tres anys que va durar l’estudi. La supervivència va ser del 74,9%.

L’estudi va analitzar també la seguretat del fàrmac. Els efectes secundaris més comuns van ser les citopènies i les infeccions, però no es van trobar efectes secundaris nous que no foren coneguts prèviament.

“Gràcies a REACH5, hem confirmat els resultats que havíem observat, a més llarg termini. Confirmem que el ruxolitinib és eficaç en infants amb MECH crònica , hagin pres o no tractaments amb corticoides prèviament, i no hem detectat problemes de seguretat addicionals als ja coneguts”, explica la Dra. Cristina Díaz de Heredia, directora del Programa de Trasplantament de Progenitors Hemopoètics del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i investigadora del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR). “Addicionalment, hem pogut observar que en casos en què el ruxolitinib és utilitzat com a tractament de primera línia, els pacients poden arribar a aconseguir una resposta completa sense corticoides”, afegeix.

Actualment, i en base a aquests resultats, el ruxolitinib està aprovat a la Unió Europea per a pacients de més de 6 mesos d’edat amb MECH crònica que no han respost adequadament a la primera línia de tractament. Caldran més estudis en el futur per avaluar aquest fàrmac com a teràpia de primera línia.