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Terapia Génica en el Sistema Nervioso

La medicina aún tiene muchos desafíos por resolver, especialmente sobre enfermedades complejas, que dependen de un gran número de factores genéticos y ambientales. Entre ellos, destacan los trastornos neurodegenerativos y autoinmunes que afectan al sistema nervioso central (SNC), porque el SNC es difícil de acceder y manipular con tratamientos farmacológicos clásicos y, además, no disponemos de tratamientos curativos eficaces para tratarlos. 

Para abordar estos problemas, hemos centrado nuestros intereses de investigación en estrategias de terapia génica para enfermedades autoinmunes y trastornos neurodegenerativos, especialmente aquellas asociadas al envejecimiento.
 

Equipo

Maria Pallares Masmitja

Maria Pallares Masmitja

Investigador postdoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Andrea Onieva Salgado

Andrea Onieva Salgado

Investigador predoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Ángela Sánchez Osuna

Ángela Sánchez Osuna

Investigador postdoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Elsa Ibarrola Carrasco

Elsa Ibarrola Carrasco

Técnico de investigación
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Javier del Rey Azpiri

Javier del Rey Azpiri

Técnico de investigación
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Jon Esandi Jauregui

Jon Esandi Jauregui

Investigador predoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Maria Pallares Masmitja

Maria Pallares Masmitja

Investigador postdoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Andrea Onieva Salgado

Andrea Onieva Salgado

Investigador predoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Ángela Sánchez Osuna

Ángela Sánchez Osuna

Investigador postdoctoral
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Elsa Ibarrola Carrasco

Elsa Ibarrola Carrasco

Técnico de investigación
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Javier del Rey Azpiri

Javier del Rey Azpiri

Técnico de investigación
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Jon Esandi Jauregui

Jon Esandi Jauregui

Investigador predoctoral
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Proyectos

Red Española de Adenovirus: desde la biología básica a la nanobiomedicina

IP: Miguel Chillon Rodriguez
Colaboradores: -
Entidad financiadora: Ministerio de Ciencia e Innovación-MICINN
Financiación: 0.01
Referencia: RED2022-134221-T
Duración: 01/06/2023 - 31/05/2025

Ministerio de Ciencia

Teràpia gènica en MDC1A

IP: Jordi Barquinero Mañez
Colaboradores: Laia Perez Lasarte, Maria Pallares Masmitja
Entidad financiadora: Ministerio de Ciencia e Innovación-MICINN
Financiación: 67400
Referencia: JDC2022-049508-I
Duración: 01/01/2024 - 31/12/2025

Ministerio de Ciencia

ESTUDIO Y DESARROLLO DE LA PRIMERA PLATAFORMA TECNOLÓGICA DE ENSAYOS PARA VIRUS ADENOASOCIADOS EN TERÁPIA GÉNICA

IP: Miguel Chillon Rodriguez
Colaboradores: Susana Miravet Delgado, Laia Rubio Ortega, Marina Tarrés Mercader, ESTUDIO Y DESARROLLO DE LA PRIMERA PLATAFORMA TECNOLÓGICA DE ENSAYOS PARA VIRUS ADENOASOCIADOS EN TERÁPIA GÉNICA, Almudena Sanchez Garcia
Entidad financiadora: Instituto de Salud Carlos III
Financiación: 296571
Referencia: PMPTA22/00048
Duración: 01/01/2023 - 30/06/2025

Distrofia muscular congénita tipo 1A: inhibición de la fibrosis y corrección mediante edición génica

IP: Jordi Barquinero Mañez
Colaboradores: Laura Costa Comellas, Francina Munell Casadesus, David Gómez Andrés, Rocío Piñera Moreno, Maria Pallares Masmitja
Entidad financiadora: Instituto de Salud Carlos III
Financiación: 117370
Referencia: PI22/01027
Duración: 01/01/2023 - 31/12/2025

Publicaciones

AAV-mediated expression of secreted and transmembrane alphaKlotho isoforms rescues relevant aging hallmarks in senescent SAMP8 mice.

PMID: 35274439
Revista: AGING CELL
Año: 2022
Referencia: Aging Cell. 2022 Apr;21(4):e13581. doi: 10.1111/acel.13581. Epub 2022 Mar 10.
Factor de impacto: 9.304
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Bosch, A, Pallas, M, Chillon, Miguel, Abraham, C R, Espinosa-Parrilla, J F, Roig-Soriano, J, Grinan-Ferre, C et al.
DOI: 10.1111/acel.13581

PROTEOMIC QUANTITATIVE STUDY OF DORSAL ROOT GANGLIA AND SCIATIC NERVE IN TYPE 2 DIABETIC MICE.

PMID: 34856394
Revista: Molecular Metabolism
Año: 2022
Referencia: Mol Metab. 2022 Jan;55:101408. doi: 10.1016/j.molmet.2021.101408. Epub 2021 Nov 30.
Factor de impacto: 7.422
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Leal-Julia, Marc, Vilches, Jorge J, Onieva, Andrea, Verdes, Sergi, Sanchez, Angela, Chillon, Miguel, Navarro, Xavier, Bosch, Assumpcio et al.
DOI: 10.1016/j.molmet.2021.101408

Specific Expression of Glial-Derived Neurotrophic Factor in Muscles as Gene Therapy Strategy for Amyotrophic Lateral Sclerosis.

PMID: 33786805
Revista: Neurotherapeutics
Año: 2021
Referencia: Neurotherapeutics. 2021 Apr;18(2):1113-1126. doi: 10.1007/s13311-021-01025-6. Epub 2021 Mar 30.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Bosch, Assumpcio; Chillon, Miguel; Garcia-Lareu, Belen; Herrando-Grabulosa, Mireia; Lopez-Vales, Ruben; Modol-Caballero, Guillem; Navarro, Xavier; Pages, Gemma; Verdes, Sergi et al.
DOI: 10.1007/s13311-021-01025-6

Low Zinc Levels at Admission Associates with Poor Clinical Outcomes in SARS-CoV-2 Infection.

PMID: 33572045
Revista: Nutrients
Año: 2021
Referencia: Nutrients. 2021 Feb 9;13(2). pii: nu13020562. doi: 10.3390/nu13020562.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Arnau-Barres, Isabel; Chillon, Miguel; Diez, Juana; Garcia-Giralt, Natalia; Gomez-Zorrilla, Silvia; Guerri-Fernandez, Robert; Herrera-Fernandez, Victor; Horcajada, Juan Pablo; Lopez-Montesinos, Inmaculada; Nogues, Xavier et al.
DOI: 10.3390/nu13020562

The pleiotropic neuroprotective effects of resveratrol in cognitive decline and Alzheimer's disease pathology: from antioxidant to epigenetic therapy.

PMID: 33571701
Revista: AGEING RESEARCH REVIEWS
Año: 2021
Referencia: Ageing Res Rev. 2021 May;67:101271. doi: 10.1016/j.arr.2021.101271. Epub 2021 Feb 8.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Revisión en revista internacional
Autores: Andres-Lacueva, Cristina; Bellver-Sanchis, Aina; Chillon, Miguel; Corpas, Ruben; Grinan-Ferre, Christian; Izquierdo, Vanessa; Pallas, Merce; Roig-Soriano, Joan; Sanfeliu, Coral; Somogyvari, Milan et al.
DOI: 10.1016/j.arr.2021.101271

A Transgenic Model Reveals the Role of Klotho in Pancreatic Cancer Development and Paves the Way for New Klotho-Based Therapy.

PMID: 34944918
Revista: Cancers
Año: 2021
Referencia: Cancers (Basel). 2021 Dec 15;13(24). pii: cancers13246297. doi: 10.3390/cancers13246297.
Factor de impacto: 6.639
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Arbel Rubinstein, Tammi, Reuveni, Inbal, Hesin, Arkadi, Klein-Goldberg, Anat, Olauson, Hannes, Larsson, Tobias E, Abraham, Carmela R, Zeldich, Ella, Bosch, Assumpcio, Chillon, Miguel et al.
DOI: 10.3390/cancers13246297

Megalencephalic Leukoencephalopathy: Insights Into Pathophysiology and Perspectives for Therapy.

PMID: 33551753
Revista: Frontiers in Cellular Neuroscience
Año: 2020
Referencia: Front Cell Neurosci. 2021 Jan 22;14:627887. doi: 10.3389/fncel.2020.627887. eCollection 2020.
Factor de impacto: 3.921
Tipo de publicación: Revisión en revista internacional
Autores: Bosch, Assumpcio, Estevez, Raul et al.
DOI: 10.3389/fncel.2020.627887

Cerebellar Astrocyte Transduction as Gene Therapy for Megalencephalic Leukoencephalopathy.

PMID: 32372403
Revista: Neurotherapeutics
Año: 2020
Referencia: Neurotherapeutics. 2020 Oct;17(4):2041-2053. doi: 10.1007/s13311-020-00865-y.
Factor de impacto: 6.035
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Bosch, Assumpcio, Estevez, Raul, Nunes, Virginia, Sanchez, Angela, Garcia-Lareu, Belen, Puig, Meritxell, Prat, Esther, Ruberte, Jesus, Chillon, Miguel et al.
DOI: 10.1007/s13311-020-00865-y

Gene therapy for overexpressing Neuregulin 1 type I in skeletal muscles promotes functional improvement in the SOD1(G93A) ALS mice.

PMID: 32032731
Revista: NEUROBIOLOGY OF DISEASE
Año: 2020
Referencia: Neurobiol Dis. 2020 Apr;137:104793. doi: 10.1016/j.nbd.2020.104793. Epub 2020 Feb 4.
Factor de impacto: 5.332
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Herrando-Grabulosa, Mireia, Garcia-Lareu, Belen, Solanes, Neus, Verdes, Sergi, Osta, Rosario, Francos-Quijorna, Isaac, Lopez-Vales, Ruben, Calvo, Ana Cristina, Bosch, Assumpcio, Navarro, Xavier et al.
DOI: 10.1016/j.nbd.2020.104793

Clinical and Histopathological Amelioration of Experimental Autoimmune Encephalomyelitis by AAV Vectors Expressing a Soluble Interleukin-23 Receptor.

PMID: 28593439
Revista: Neurotherapeutics
Año: 2017
Referencia: Neurotherapeutics. 2017 Oct;14(4):1095-1106. doi: 10.1007/s13311-017-0545-8.
Factor de impacto: 5.166
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Eixarch, Herena, Tejero, Marcos, Costa, Carme, Hirota, Keiji, Castano, A Raul, Puig, Meritxell, Stockinger, Gitta, Montalban, Xavier, Bosch, Assumpcio, Espejo, Carmen et al.
DOI: 10.1007/s13311-017-0545-8

Mechanics of Viral Chromatin Reveals the Pressurization of Human Adenovirus.

PMID: 26491879
Revista: ACS NANO
Año: 2015
Referencia: ACS Nano. 2015 Nov 24;9(11):10826-33. doi: 10.1021/acsnano.5b03417. Epub 2015 Oct 28.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Chillon, Miguel; Condezo, Gabriela N; de Pablo, Pedro J; Flint, S Jane; Ortega-Esteban, Alvaro; Perez-Berna, Ana J; Reguera, David; San Martin, Carmen et al.
DOI: 10.1021/acsnano.5b03417

Development of a rapid, robust, and universal picogreen-based method to titer adeno-associated vectors.

PMID: 25640021
Revista: Human Gene Therapy Methods
Año: 2015
Referencia: Hum Gene Ther Methods. 2015 Feb;26(1):35-42. doi: 10.1089/hgtb.2014.120.
Factor de impacto: 2.436
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Penalva, Cristina, Monfar, Merce, Chillon, Miguel, Miravet, Susana, Ontiveros, Maria, Piedra, Jose et al.
DOI: 10.1089/hgtb.2014.120

AAVrh.10 immunogenicity in mice and humans. Relevance of antibody cross-reactivity in human gene therapy.

PMID: 25410741
Revista: GENE THERAPY
Año: 2015
Referencia: Gene Ther. 2015 Feb;22(2):196-201. doi: 10.1038/gt.2014.103. Epub 2014 Nov 20.
Factor de impacto: 3.104
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Thwaite, R, Pages, G, Chillon, M, Bosch, A et al.
DOI: 10.1038/gt.2014.103

Secreted and Transmembrane alphaKlotho Isoforms Have Different Spatio-Temporal Profiles in the Brain during Aging and Alzheimer's Disease Progression.

PMID: 26599613
Revista: PLoS One
Año: 2015
Referencia: PLoS One. 2015 Nov 24;10(11):e0143623. doi: 10.1371/journal.pone.0143623. eCollection 2015.
Factor de impacto: 3.234
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Masso, Anna, Lizcano, Jose Miguel, Canete, Manuel, Garcia, Belen, Torres-Lista, Virginia, Puig, Meritxell, Bosch, Assumpcio, Chillon, Miguel, Gimenez-Llort, Lydia, Sanchez, Angela et al.
DOI: 10.1371/journal.pone.0143623

Intrathecal administration of IGF-I by AAVrh10 improves sensory and motor deficits in a mouse model of diabetic neuropathy.

PMID: 26015946
Revista: Molecular therapy. Methods & clinical developm
Año: 2014
Referencia: Mol Ther Methods Clin Dev. 2014 Jan 15;1:7. doi: 10.1038/mtm.2013.7. eCollection 2014.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Ariza, Lorena; Bosch, Assumpcio; Casas, Caty; Chillon, Miguel; Homs, Judit; Navarro, Xavier; Pages, Gemma et al.
DOI: 10.1038/mtm.2013.7

Construction, production, and purification of recombinant adenovirus vectors.

PMID: 24132485
Revista: Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)
Año: 2014
Referencia: Methods Mol Biol. 2014;1089:159-73. doi: 10.1007/978-1-62703-679-5_12.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Chillon, Miguel; Miravet, Susana; Monfar, Merce; Ontiveros, Maria; Penalva, Cristina; Piedra, Jose et al.
DOI: 10.1007/978-1-62703-679-5_12

Enhancing the Biological Relevance of Secretome-Based Proteomics by Linking Tumor Cell Proliferation and Protein Secretion.

PMID: 24897304
Revista: J PROTEOME RES
Año: 2014
Referencia: J Proteome Res. 2014 Aug 1;13(8):3706-3721. doi: 10.1021/pr500304g. Epub 2014 Jul 15.
Factor de impacto: 5.001
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Gregori, Josep, Mendez, Olga, Katsila, Theodora, Pujals, Mireia, Salvans, Candida, Villarreal, Laura, Sanchez, Alex, Villanueva, Josep, Tabernero, Josep, Arribas, Joaquin et al.
DOI: 10.1021/pr500304g

Intrathecal administration of IGF-I by AAVrh10 improves sensory and motor deficits in a mouse model of diabetic neuropathy.

PMID: 26015946
Revista: Molecular therapy. Methods & clinical developm
Año: 2014
Referencia: Mol Ther Methods Clin Dev. 2014 Jan 15;1:7. doi: 10.1038/mtm.2013.7. eCollection 2014.
Factor de impacto: 0
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Homs, Judit, Pages, Gemma, Ariza, Lorena, Casas, Caty, Chillon, Miguel, Navarro, Xavier, Bosch, Assumpcio et al.
DOI: 10.1038/mtm.2013.7

Differentiated neuroprogenitor cells incubated with human or canine adenovirus, or lentiviral vectors have distinct transcriptome profiles.

PMID: 23922808
Revista: PLoS One
Año: 2013
Referencia: PLoS One. 2013 Jul 26;8(7):e69808. doi: 10.1371/journal.pone.0069808. Print 2013.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Astrologo, Letizia; Chillon, Miguel; Costa, Rossella; Gennetier, Aurelie; Ibanes, Sandy; Kremer, Eric J; Licursi, Valerio; Negri, Rodolfo; Piersanti, Stefania; Roncaglia, Enrica et al.
DOI: 10.1371/journal.pone.0069808

Functional characterization of the human mariner transposon Hsmar2.

PMID: 24039890
Revista: PLoS One
Año: 2013
Referencia: PLoS One. 2013 Sep 11;8(9):e73227. doi: 10.1371/journal.pone.0073227. eCollection 2013.
Factor de impacto: 3.73
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Gil, Estel, Bosch, Assumpcio, Lampe, David, Lizcano, Jose M, Perales, Jose C, Danos, Olivier, Chillon, Miguel et al.
DOI: 10.1371/journal.pone.0073227

Helper dependent adenovirus vectors: progress and future prospects.

PMID: 24369061
Revista: CURRENT GENE THERAPY
Año: 2013
Referencia: Curr Gene Ther. 2013 Oct;13(5):370-81.
Factor de impacto: 5.318
Tipo de publicación: Revisión en revista nacional
Autores: Cots, Dan, Bosch, Assumpcio, Chillon, Miguel et al.
DOI:

Short-fiber protein of ad40 confers enteric tropism and protection against acidic gastrointestinal conditions.

PMID: 23746215
Revista: Human Gene Therapy Methods
Año: 2013
Referencia: Hum Gene Ther Methods. 2013 Aug;24(4):195-204. doi: 10.1089/hgtb.2012.096. Epub 2013 Jun 27.
Factor de impacto: 0
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Fernandez, Ester, Rodriguez, Ester, Romero, Carolina, Rio, Adolfo, Miralles, Marta, Raventos, Aida, Planells, Laura, Burgueno, Joan F, Hamada, Hirofumi, Perales, Jose Carlos et al.
DOI: 10.1089/hgtb.2012.096

Actualidad

Noticias

Son estudios centrados en osteoporosis y enfermedad de Gaucher.

La Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras (ERDERA) se pusó en marcha en septiembre, con un presupuesto estimado de 380 millones de euros y el objetivo de mejorar la vida de pacientes con enfermedades minoritarias.

La terapia génica protege, modelos animales, contra los déficits cognitivos asociados al envejecimiento, mejora la función motora y retrasa la aparición de enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica o el Alzheimer.

Tarifas

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