Dos doctoras del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadoras del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), ganaron el primero y segundo premio a la mejor comunicación en el congreso nacional de la Sociedad Española de Hematología Oncología Pediátrica (SEHOP).

Durante los tres días que duró el congreso se presentaron catorce investigaciones en exposiciones orales de diez minutos de duración. El último día un jurado de la SEHOP decidió cuales habían sido las mejores. El primer lugar fue para la Dra. Luz Uria por un estudio sobre la incidencia de necrosis ósea avascular en pacientes que han recibido un trasplante de médula ósea. La segunda posición fue para la Dra. Raquel Hladun por los resultados sobre la eficacia del Larotrectinib en pacientes pediátricos con cáncer con fusión NTRK.

Una complicación frecuente en los trasplantes de médula ósea

El objetivo del estudio presentado por la Dra. Luz Uria era determinar la prevalencia de casos de necrosis ósea avascular (NOA) entre los pacientes que habían tenido un trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH). Los TPH. conocidos popularmente como trasplantes de médula ósea, son tratamientos potencialmente curativos en algunos cánceres y otras inmunodeficiencias primarias graves. Los progenitores hematopoyéticos se obtienen principalmente de la médula ósea o de la sangre del cordón umbilical. 

Una NOA es la muerte de tejido óseo. Los afectados presentan una menor densidad del hueso que puede ocasionar fracturas e incluso un colapso total de este, lo que ocasiona una alta morbilidad a largo plazo. Para saber su prevalencia entre los que habían recibido un TPH se hizo una revisión de los historiales de los pacientes pediátricos a los cuales hacía más de 12 meses que habían sido intervenidos. En total, un 22% desarrollaron un NOA. Ante la alta incidencia encontrada, se decidió poner en marcha un protocolo institucional de seguimiento de los trasplantados con la colaboración de diferentes especialistas de diagnóstico. El objetivo es mejorar la prevención, el diagnóstico precoz y encontrar potenciales tratamientos terapéuticos. Este protocolo ha puesto las bases por el desarrollo del estudio prospectivo "OssiPed" liderato por los Servicios de Reumatologia y Hemato-oncología pediátrica.

Un nuevo tratamiento para cánceres con fusión de NTRK

Por su parte, la Dra. Raquel Hladun presentó los resultados sobre la eficacia del Larotrectinib en pacientes pediátricos con un tumor sólido extracerebral con fusión NTRK, incluidos en dos ensayos clínicos internacionales: el ensayo pediátrico fase ½ SCOUT y el ensayo fase 2 por pacientes adolescentes y adultos NAVIGATE. Las proteínas TRK son esenciales por el desarrollo, función y mantenimiento de los tejidos neuronales. Recientemente se ha descrito como un funcionamiento anómalo de las mismas tiene en efecto oncogénico. Esta fusión de genes de receptores de tirosina-quinasa neurotròfics (NTRK) está en el origen de algunos tumores adultos y pediátricos.

El larotrectinib es el primer inhibidor de las proteínas TRK y actualmente su uso está aprobado en más de 40 países por el tratamiento de adultos y niños con un tumor sólido extracerebral con fusión NTRK, Su eficacia y seguridad en pacientes pediátricos ha sido contrastada. Los resultados fueron: una tasa de respuesta objetiva del 88%, una supervivencia libre de progresión del 60% a los 36 meses y una supervivencia global del 97% a los 36 meses. Ante los grandes resultados del ensayo, el equipo de la Dra. Hladun pone énfasis en la necesidad de disponer y ofrecer las técnicas diagnósticas necesarias para detectar las fusiones de NTRK en tumores pediátricos, y así poder identificar los pacientes que se pueden beneficiar del nuevo tratamiento.