Las leucemias y los linfomas pediátricos en recaída o refractarios continúan representando uno de los principales retos del cáncer infantil. A pesar de los avances en supervivencia de las últimas décadas, estos casos suelen disponer de pocas opciones terapéuticas y solo una pequeña parte de los pacientes accede a ensayos clínicos con tratamientos innovadores.

Para mejorar el acceso de los pacientes a terapias dirigidas, un grupo de expertos europeos liderado por el Princess Máxima Center de Utrecht (Países Bajos) impulsó el Comité Internacional de Medicina de Precisión en Leucemia y Linfoma (iLTB, del inglés International Leukemia/Lymphoma Target Board), una plataforma virtual para debatir opciones terapéuticas para niños, niñas y adolescentes con leucemia o linfoma de alto riesgo. Los resultados de esta iniciativa se han publicado en la revista Haematologica. El Dr. Pablo Velasco, médico adjunto del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigador del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), ha participado en esta iniciativa como coordinador de la red estatal ReALLNet junto con el Dr. José Luis Fuster, jefe del Servicio de Oncohematología Pediátrica del Hospital Virgen de la Arrixaca (Murcia).

El iLTB reúne a expertos clínicos e investigadores en leucemia y linfoma, inmunoterapia, trasplante de progenitores hematopoyéticos y ensayos clínicos para analizar cada caso de manera individualizada. A partir de los datos clínicos, moleculares y genéticos de los pacientes, el comité identifica posibles dianas terapéuticas y emite recomendaciones de tratamiento para los equipos médicos responsables de cada paciente.

Durante el primer año de funcionamiento, entre comienzos de 2023 y comienzos de 2024, el comité analizó 42 casos procedentes de 18 países europeos. Todos correspondían a pacientes de alto riesgo con tratamientos previos. Tras revisar cada situación clínica, el panel recomendó en muchos casos opciones terapéuticas diferentes de las planteadas inicialmente, principalmente inmunoterapias. Las recomendaciones se siguieron en el 81 % de los casos.

En total, el 36 % de los pacientes pudo acceder a un ensayo clínico o a un programa de uso compasivo, lo que supone un incremento de tres veces respecto a datos anteriores. Este resultado pone de manifiesto la importancia de las redes internacionales para ampliar las opciones terapéuticas disponibles. En cerca del 80 % de estos casos, los pacientes pediátricos participaron en ensayos clínicos o programas fuera de su país de residencia.

"Gracias a este panel internacional de expertos, hemos mejorado el acceso a tratamientos innovadores para niños, niñas y adolescentes con leucemia y linfoma de alto riesgo, así como su supervivencia", destaca el Dr. Velasco. "La medicina de precisión y la cooperación internacional son esenciales para ofrecer más oportunidades a los pacientes pediátricos con recaídas de leucemia o linfoma, tanto en su país como más allá de sus fronteras. El acceso a ensayos clínicos internacionales ofrece nuevas oportunidades terapéuticas para pacientes que a menudo tienen muy pocas alternativas", añade.

La iniciativa también ha puesto de relieve la necesidad de seguir trabajando para que las familias puedan acceder en igualdad de condiciones a los ensayos clínicos internacionales, especialmente cuando los tratamientos disponibles se encuentran en otros países europeos.

En este contexto, Vall d’Hebron cuenta con 16 ensayos de fase 1-2 para leucemia/linfoma en recaída y se beneficia de la colaboración entre el VHIR y el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO) para el acceso a ensayos de adultos que incluyan pacientes pediátricos.

Vall d’Hebron coordina en España la red ReALLNet, centrada en la investigación en leucemia linfoblástica aguda en recaída. En el marco de esta red, se realizan estudios genéticos y funcionales de los casos y estos se discuten entre expertos para ofrecer las mejores opciones terapéuticas a cada paciente. Además, permite identificar a los pacientes más complejos candidatos a ser evaluados posteriormente por el iLTB para que puedan formar parte de ensayos internacionales. De los aproximadamente 80 casos revisados en ReALLNet, una decena ya se ha discutido en el comité europeo.