Dues doctores del Servei d'Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i investigadores del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall Hebron Institut de Recerca (VHIR), van guanyar el primer i segon premi a la millor comunicació al congrés nacional de la Societat Espanyola d'Hematologia Oncologia Pediàtrica (SEHOP). 

Durant els tres dies que va durar el congrés es van presentar catorze investigacions en exposicions orals de deu minuts de durada. L’últim dia un jurat de la SEHOP va decidir quines havien estat les millors. El primer lloc va ser per a la Dra. Luz Uria per un estudi sobre la incidència de necrosi òssia avascular en pacients que han rebut un trasplantament de medul·la òssia. La segona posició va ser per a la Dra. Raquel Hladun pels resultats sobre l’eficàcia del Larotrectinib en pacients pediàtrics amb càncer amb fusió NTRK.

Una complicació freqüent en els trasplantaments de medul·la òssia

L'objectiu de l'estudi presentat per la Dra. Luz Uria era determinar la prevalença de casos de necrosi òssia avascular (NOA) entre els pacients que havien tingut un trasplantament de progenitors hematopoètics (TPH).Els TPH. coneguts popularment com a trasplantaments de medul·la òssia, són tractaments potencialment curatius en alguns càncers i altres immunodeficiències primàries greus. Els progenitors hematopoètics s’obtenen principalment de la medul·la òssia o de la sang del cordó umbilical. 

La NOA és la mort de teixit ossi. Els afectats presenten una menor densitat de l'os que pot ocasionar fractures i fins i tot un col·lapse total d'aquest, el que ocasiona una alta morbiditat a llarg termini. Per saber la seva prevalença entre els que havien rebut un TPH es va fer una revisió dels historials dels pacients pediàtrics als quals feia més de 12 mesos que havien estat intervinguts. En total, un 22% van desenvolupar un NOA. Davant l'alta incidència trobada, es va decidir engegar un protocol institucional de seguiment dels trasplantats amb la col·laboració de diferents especialistes de diagnòstic. L'objectiu és millorar la prevenció, el diagnòstic precoç i trobar potencials tractaments terapèutics. Aquest protocol ha posat les bases pel desenvolupament de l'estudi prospectiu "OssiPed" liderat pels Serveis de Reumatologia i Hemato-oncologia pediàtrica.

Un nou tractament per a càncers amb fusió de NTRK

Per la seva banda, la Dra. Raquel Hladun va presentar  els resultats sobre l’eficàcia del Larotrectinib en pacients pediàtrics amb un tumor sòlid extracerebral amb fusió NTRK, inclosos en dos assajos clínics internacionals: l’assaig pediàtric fase ½ SCOUT i l’assaig fase 2 per pacients adolescents i adults NAVIGATE. Les proteïnes TRK són essencials pel desenvolupament, funció i manteniment dels teixits neuronals.  Recentment s’ha descrit com un funcionament anòmal de les mateixes té un efecte oncogènesis. Aquesta fusió de gens de receptors de tirosina-cinasa neurotròfics (NTRK) està en l’origen d’alguns tumors adults i pediàtrics

El larotrectinib és el primer inhibidor de les proteïnes TRK i actualment el seu ús està aprovat en més de 40 països pel tractament d’adults i nens amb un tumor sòlid extracerebral amb fusió NTRK, La seva eficàcia i seguretat en pacients pediàtrics ha estat contrastada. Els resultats van ser: Una taxa de resposta objectiva del 88%, una supervivència lliure de progressió del 60% als 36 mesos i una supervivència global del 97% als 36 mesos. Davant els grans resultats de l'assaig, l'equip de la Dra. Hladun posa èmfasi en la necessitat de disposar i oferir les tècniques diagnòstiques necessàries per detectar les fusions de NTRK en tumors pediàtrics, i així poder identificar els pacients que es poden beneficiar del nou tractament.