La Fundació ”la Caixa” ha seleccionat quatre projectes amb participació d’investigadors i investigadores del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) en les seves convocatòries d’Investigació en Salut i CaixaImpulse Innovació en Salut 2026. Les iniciatives aborden alguns dels principals reptes actuals de la recerca biomèdica, amb propostes que van des del desenvolupament de noves teràpies per a malalties neurològiques infantils i el Parkinson fins a noves aproximacions terapèutiques per a trastorns del manteniment de l’ADN mitocondrial i el càncer.

En conjunt, els quatre projectes representen diferents aproximacions a la recerca biomèdica, des de la investigació bàsica i translacional fins al desenvolupament de noves estratègies terapèutiques amb potencial d’arribar a la pràctica clínica. Aquests són els quatre projectes que han estat seleccionats:

Noves teràpies gèniques per tractar trastorns cerebrals infantils

• Líder del projecte: Assumpció Bosch, Universitat Autònoma de Barcelona (UAB).
• Participació del VHIR: Miguel Chillón, investigador del VHIR.
• Subvenció rebuda: 1.000.000 €, de la convocatòria d’Investigació en Salut 2026.
• Projecte en consorci amb: CIMA, The Children’s Hospital of Philadelphia Research Institute, Fundación Gen Rebelde i Alliance MLC.

Alguns trastorns cerebrals minoritaris de la infància provoquen epilèpsia, dificultats de moviment i un deteriorament cognitiu progressiu des de les primeres etapes de la vida. Actualment, no existeixen tractaments capaços de modificar l’evolució d’aquestes malalties.

El projecte busca desenvolupar teràpies gèniques avançades que permetin restaurar o corregir la funció biològica afectada de manera local i controlada. En concret, se centrarà en dues encefalopaties pediàtriques greus i estudiarà estratègies per fer arribar les instruccions terapèutiques a les cèl·lules cerebrals adequades sense provocar efectes no desitjats.

Els investigadors provaran els candidats terapèutics en models de les malalties i n’avaluaran la seguretat, la durabilitat i la distribució. L’objectiu és obtenir dos candidats preparats per avançar cap al desenvolupament clínic i establir una plataforma que pugui contribuir al desenvolupament de teràpies gèniques de precisió per a altres trastorns neurològics infantils.

Un sistema intel·ligent per personalitzar el tractament del Parkinson

• Líder del projecte: Jorge Hernández, neuròleg de la Unitat de Trastorns del Moviment del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i investigador del grup de Malalties Neurodegeneratives del VHIR.
• Subvenció rebuda: 957.827 €, de la convocatòria d’Investigació en Salut 2026.
• Projecte en consorci amb: Consorci Sanitari de l’Alt Penedès i Garraf, INIBIC-Hospital A Coruña, Barcelona Supercomputing Center-Centro Nacional de Supercomputación (BSC-CNS) i Asociación Parkinson Madrid.

En fases avançades de la malaltia de Parkinson, els pacients poden experimentar fluctuacions importants dels símptomes motors. Les infusions contínues poden ajudar a controlar aquestes fluctuacions, però els sistemes actuals no s’adapten automàticament a les necessitats canviants de cada persona i sovint requereixen ajustaments manuals.

El projecte liderat pel VHIR vol desenvolupar un sistema intel·ligent capaç de personalitzar el tractament en temps real. La proposta combinarà sensors portables per monitorar de manera contínua els símptomes motors amb sistemes d’intel·ligència artificial que analitzin aquesta informació i recomanin ajustaments de la dosi, que posteriorment podrien ser aplicats pel sistema d’infusió.

Aquesta aproximació podria millorar el control dels símptomes motors, l’autonomia i la qualitat de vida de les persones amb Parkinson avançat. Alhora, podria establir les bases per a una teràpia d’infusió més personalitzada i adaptada a les necessitats canviants de cada pacient.

Una nova aproximació terapèutica per a les malalties de manteniment de l'ADN mitocondrial

• Líder del projecte: Ramon Martí, cap del grup de Patologia Neuromuscular i Mitocondrial del VHIR.
• Subvenció rebuda: 50.000 € de la convocatòria CaixaImpulse d’Innovació en Salut 2026.
• Projecte en consorci amb: Marçal Pastor Anglada, Universitat de Barcelona (UB).

Les malalties de manteniment de l'ADN mitocondrial (MDDS) constitueixen un grup de malalties minoritàries greus que alteren la quantitat i la qualitat de l'ADN dels mitocondris, fet que provoca afectacions molt severes, sovint des de la infància. Tot i que recentment s'ha aprovat el primer tractament per a una malaltia d’aquest grup (deficiència de TK2), la majoria d'aquestes malalties continuen sense disposar d'alternatives terapèutiques eficaces.

El projecte liderat pel VHIR vol demostrar la viabilitat d'una nova estratègia metabòlica destinada a incrementar la disponibilitat de determinats nucleòtids essencials per a la replicació de l'ADN mitocondrial. Aquesta aproximació podria obrir la porta al desenvolupament de tractaments per a altres formes de MDDS, com les associades a mutacions en els gens POLG o DGUOK, per a les quals actualment no existeixen opcions terapèutiques.

Si els resultats són positius, aquesta estratègia podria millorar la qualitat de vida dels pacients, reduir la càrrega assistencial associada a aquestes malalties i ampliar, en el futur, el nombre de malalties susceptibles de ser diagnosticades i tractades precoçment.

Desenvolupament d'una nova estratègia terapèutica contra la via Hedgehog en càncer

• Líder del projecte: Josep Roma, investigador principal del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR.
• Subvenció rebuda: 50.000 € de la convocatòria CaixaImpulse Innovació en Salut 2026.

La via de senyalització Hedgehog té un paper clau en el creixement tumoral, la progressió del càncer i la resistència als tractaments en nombrosos tumors. Tot i que existeixen fàrmacs dirigits contra aquesta via, la seva eficàcia és limitada en la majoria dels tumors dependents de l'activació per lligands, que representen més d'un terç dels càncers humans.

El projecte liderat pel VHIR té com a objectiu desenvolupar una nova molècula capaç d'inhibir aquesta forma d'activació de la via Hedgehog mitjançant una estratègia innovadora dirigida contra el coreceptor CDO. A partir d'un compost desenvolupat prèviament que ja havia demostrat activitat antitumoral en models preclínics, els investigadors dissenyaran noves variants amb millors propietats farmacocinètiques per incrementar el seu potencial clínic.

Inicialment, el projecte se centrarà en sarcomes pediàtrics, tot i que aquesta aproximació podria aplicar-se en el futur a altres tumors agressius que comparteixen aquest mecanisme biològic.

Suport a la innovació i la transferència

A més del suport econòmic, CaixaImpulse Innovació ofereix als equips seleccionats un programa d'acompanyament que inclou mentoria, assessorament especialitzat i formació en transferència de tecnologia, desenvolupament de negoci i valorització de la recerca. L'objectiu és facilitar que els resultats científics es transformin en noves solucions capaces d'arribar al sistema sanitari i generar un impacte real en la salut dels pacients.