Un nuevo estudio llevado a cabo por el grupo de investigación de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) ha demostrado que el medicamento Ruxolitinib, que ya se utiliza en adultos, también es eficaz y seguro para tratar a pacientes de pediatría con la enfermedad de injerto contra huésped aguda (EICRa).

La EICRa se da cuando una persona recibe un trasplante de médula ósea o de células madre hematopoyéticas y el nuevo sistema inmunológico de la persona donante ataca al cuerpo receptor. Los síntomas pueden incluir erupciones cutáneas, daño en el hígado y problemas gastrointestinales graves, puede dar lugar a morbilidad importante y en casos extremos, puede ser mortal.

El estudio realizado se llama REACH4 y está publicado en la revista Blood, de la American Society of Hematology (NCT03491215). Es particularmente importante porque se centra en pacientes de pediatría que no habían recibido tratamiento previo o que no habían respondido a los esteroides, que es el tratamiento estándar para esta enfermedad. La investigación se llevó a cabo en múltiples centros médicos, lo que ha permitido una evaluación más amplia de los resultados. El ruxolitinib se administró en función de la edad: pacientes de entre 12 y 18 años recibieron 10 mg dos veces al día, los de entre 6 y 12 años recibieron 5 mg dos veces al día, y los de entre 2 y 6 años, recibieron 4 mg, dos veces al día.

Los resultados del estudio REACH4 son positivos y prometedores. Por un lado, las dosis administradas a los diferentes grupos de edad se confirmaron como las dosis efectivas. Por otro, la tasa de respuesta global fue del 84,4% de pacientes en el día 28 y del 66,75% en el día 56, lo que significa que la mayoría de pacientes logró una mejora significativa, independientemente del grupo de edad o de si habían recibido o no tratamiento previamente con corticoides.  Además, se demostró el efecto del Ruxolitinib es duradero.

Los efectos adversos más comunes que se han mostrado son: anemia, disminución del recuento de neutrófilos y un recuento general de leucocitos disminuido. No se observaron otros efectos adversos diferentes a los que ya se habían observado con Ruxolitinib en otras poblaciones. Esto sugiere que el Ruxolitinib es un tratamiento seguro para este tipo de pacientes.

“La EICR a es una complicación devastadora que puede limitar las opciones de tratamiento para los niños que han recibido un trasplante de médula ósea. El hecho de que Ruxolitinib haya mostrado una eficacia tan alta en este estudio es un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad en pediatría”, afirma la Dra.  Cristina Díaz de Heredia Rubio, jefa de Sección de Oncología y Hematología Pediátrica y Directora del programa de Trasplante de progenitores hematopoyéticos en el Hospital Infantil i Hospital de la Mujer Vall d’Hebron e investigadora principal del estudio REACH4 realizado por el VHIR.

Aunque los resultados ofrecen una nueva esperanza para padres y familias que enfrentan la EICRa en pacientes de pediatría, se necesitarán más estudios para la aprobación.