Un nou estudi dut a terme pel grup de recerca de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) ha demostrat que el medicament Ruxolitinib, que ja s’utilitza en adults, també és eficaç i segur per tractar pacients de pediatria amb la malaltia de l'empelt contra l'hoste aguda (EICRa).

L’EICRa es dona quan una persona rep un trasplantament de medul·la òssia o de cèl·lules mare hematopoètiques i el nou sistema immunitari de la persona donant ataca el cos receptor. Els símptomes poden incloure erupcions cutànies, dany al fetge i problemes gastrointestinals greus, pot donar lloc a una morbiditat important i, en casos extrems, pot ser mortal.

L’estudi realitzat es diu REACH4 i està publicat a la revista Blood, de la American Society of Hematology (NCT03491215). És particularment important perquè se centra en pacients de pediatria que no havien rebut tractament previ o que no havien respost als esteroides, que és el tractament estàndard per a aquesta malaltia. La investigació es va dur a terme en múltiples centres mèdics, cosa que ha permès una avaluació més àmplia dels resultats. El ruxolitinib es va administrar en funció de l’edat: pacients d’entre 12 i 18 anys van rebre 10 mg dues vegades al dia, els d’entre 6 i 12 anys van rebre 5 mg dues vegades al dia, i els d’entre 2 i 6 anys, van rebre 4 mg, dues vegades al dia.

Els resultats de l’estudi REACH4 són positius i prometedors. D’una banda, les dosis administrades als diferents grups d’edat es van confirmar com a les dosis efectives. D’altra banda, la taxa de resposta global va ser del 84,4% de pacients al dia 28 i del 66,75% al dia 56, cosa que significa que la majoria de pacients va aconseguir una millora significativa, independentment del grup d’edat o de si havien rebut o no tractament prèviament amb corticoides. A més, es va demostrar que l'efecte del Ruxolitinib és durador.

Els efectes adversos més comuns que s’han observat són: anèmia, disminució del recompte de neutròfils i un recompte general de leucòcits disminuït. No es van observar altres efectes adversos diferents dels que ja s’havien observat amb el ruxolitinib en altres poblacions. Això suggereix que el Ruxolitinib és un tractament segur per a aquest tipus de pacients.

"L’EICRa és una complicació devastadora que pot limitar les opcions de tractament per als nens que han rebut un trasplantament de medul·la òssia. El fet que el Ruxolitinib hagi demostrat una eficàcia tan alta en aquest estudi és un avenç significatiu en el tractament d’aquesta malaltia en pediatria”, afirma la Dra. Cristina Díaz de Heredia Rubio, cap de Secció d'Oncologia i Hematologia Pediàtrica i Directora del programa de Trasplantament de progenitors hematopoètics a l’Hospital Infantil i Hospital de la Dona Vall d’Hebron i investigadora principal de l’estudi REACH4 realitzat pel VHIR.

Tot i que els resultats ofereixen una nova esperança per a pares i famílies que afronten l'EICRa en pacients de pediatria, caldran més estudis per a l’aprovació.