Les leucèmies i els limfomes pediàtrics en recaiguda o refractaris continuen representant un dels principals reptes del càncer infantil. Tot i els avenços en supervivència de les darreres dècades, aquests casos acostumen a tenir poques opcions terapèutiques i només una petita part dels pacients accedeixen a assaigs clínics amb tractaments innovadors.

Per millorar l’accés dels pacients a teràpies dirigides, un grup d’experts europeus liderat pel Pricess Máxima Center d’Utrecht (Països Baixos) va impulsar el Comitè Internacional de Medicina de Precisió en Leucèmia i Limfoma (iLTB, de l’anglès International Leukemia/Lymphoma Target Board), una plataforma virtual per discutir opcions terapèutiques per a infants amb leucèmia o limfoma d’alt risc. Els resultats de la iniciativa s’han publicat a la revista Haematologica. El Dr. Pablo Velasco, metge adjunt del Servei d’Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i investigador del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), ha participat en aquesta iniciativa com a coordinador de la xarxa estatal ReALLNet juntament amb el Dr. José Luis Fuster, cap del Servei d’Oncohematologia Pediàtrica de l’Hospital Virgen de L’Arraixaca (Múrcia).

L’iLTB reuneix experts clínics i investigadors en leucèmia i limfoma, immunoteràpia, trasplantament de progenitors hematopoètics i assaigs clínics per analitzar cada cas de manera individualitzada. A partir de les dades clíniques, moleculars i genètiques dels pacients, el comitè identifica possibles dianes terapèutiques i dona recomanacions de tractament per als equips mèdics responsables de cada pacient.

Durant el primer any de funcionament, entre inicis del 2023 i inicis del 2024, el comitè va analitzar 42 casos procedents de 18 països europeus. Tots corresponien a pacients d’alt risc amb tractaments previs. Després de revisar cada situació clínica, el panell va recomanar en molts casos opcions terapèutiques diferents de les plantejades inicialment, principalment immunoteràpies. Les recomanacions es van seguir en el 81% dels casos.

En total, un 36% de los pacients van poder accedir a un assaig clínic o a un programa d’ús compassiu, la qual cosa suposa un increment del triple respecte a dades anteriors. Aquest resultat posa de manifest la importància de les xarxes internacionals per ampliar les opcions terapèutiques disponibles. En prop del 80% d’aquests casos, els infants van participar en assaigs clínics o programes fora del seu país de residència.

“Gràcies a aquest panell internacional d’experts, hem millorat l’accés a tractaments innovadors per a infants amb leucèmia i limfoma d’alt risc, i també la supervivència”, destaca el Dr. Velasco. “La medicina de precisió i la cooperació internacional són essencials per oferir més oportunitats als infants amb recaigudes de leucèmia o limfoma, en el seu país i més enllà del seu país. L’accés a assaigs clínics internacionals ofereix noves oportunitats terapèutiques per a pacients que sovint tenen molt poques alternatives”, afegeix.

La iniciativa també ha posat sobre la taula la necessitat de continuar treballant perquè les famílies puguin accedir en igualtat de condicions als assaigs clínics internacionals, especialment quan els tractaments disponibles es troben en altres països europeus.

En aquest context, Vall d’Hebron té 16 assajos fase 1-2 per leucèmia/limfoma en recaiguda, i es beneficia de la col·laboració entre el VHIR i Vall d’Hebron Institut d’Oncologia (VHIO) per l’accés a assaigs d’adults que incloguin pacients pediàtrics.

Vall d’Hebron coordina a l’Estat espanyol la xarxa ReALLNet, centrada en la recerca en leucèmia limfoblàstica aguda en recaiguda. En el marc d’aquesta xarxa, es fan estudis genètics i funcionals dels casos i es discuteixen entre experts per oferir les millors opcions terapèutiques a cada pacient. A més, permet identificar pacients més complexos candidats a ser avaluats posteriorment per l’iLTB perquè puguin formar part d’assaigs internacionals. Dels aproximadament 80 casos revisats a ReALLNet, una desena ja s’han discutit en el comitè europeu.