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Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos pediátricos con deficiencia de piruvato cinasa que reciben transfusiones con regularidad, seguido de un periodo de extensión abierto de 5 años

Obert
  • Codi protocol: AG348-C-022
  • Codi EudraCT: 2021-003265-36
  • Grup de recerca: Càncer i Malalties Hematològiques Infantils
  • Servei: Oncohematologia Pediàtrica
  • Investigador/a principal:  Murciano Carrillo, Thaïs
  • Malaltia: Tumors
  • Fase: Fase III
  • Estat: Reclutant voluntaris