Estudio de fase 2 de la infusión de células T autólogas, diferenciadas y de sangre periférica expandidas y transducidas con un lentivirus para expresar un receptor de antígeno quimérico con especificidad anti-CD19 (A3B1) junto con regiones coestimuladoras 4-1BB y CD3z (ARI- 0001 células) en niños y adolescentes (de 0 a 18 años) con leucemia linfoblástica aguda CD19+ resistente o refractaria al tratamiento

• Código protocolo: CART19-BE-03Ped
• Código EudraCT: 2022-001101-52
• Grupo de investigación: Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
• Servicio: Oncohematología Pediátrica
• Investigador/a principal:  Díaz de Heredia Rubio, Maria Cristina
• Patología: Tumors
• Fase: Fase II
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinamia y la eficacia preliminar del setanaxib, un inhibidor de NOX1/4, en pacientes con síndrome de Alport

• Código protocolo: GSN000500
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Nefrología y Trasplante Renal
• Servicio: Nefrología
• Investigador/a principal:  Agraz Pamplona, Irene
• Patología: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Fase: Fase II
• Estado: Reclutando voluntarios

A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-arm study to evaluate the efficacy and safety of RZ358 in patients with congenital hyperinsulinism.

• Código protocolo: RZ358-301
• Código EudraCT: _
• Grupo de investigación: Crecimiento y Desarrollo
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Clemente Leon, Maria
• Patología: Malalties endocrines, nutricionals i metabòliques
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio Fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de BIIB122/DNL151 en participantes con Enfermedad de Parkinson y variantes patógenas de LRRK2

• Código protocolo: 283PD302
• Código EudraCT: 2022-000747-77
• Grupo de investigación: Enfermedades Neurodegenerativas
• Servicio: Neurología
• Investigador/a principal:  Hernández Vara, Jorge
• Fase: Fase III

ESTUDIO MULTICENTRO DE CONTINUACIÓN EN DOS PARTES, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, FARMACOCINÉTICA, FARMACODINÁMICA Y EFICACIA DE RO7204239 EN COMBINACIÓN CON RISDIPLAM (RO7034067) EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

• Código protocolo: BN42644
• Código EudraCT: 2021-003417-19
• Grupo de investigación: Terapias e Innovación en Neuropediatría y otras enfermedades raras pediátricas
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Gómez Andrés, David
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase III

ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CON DOBLE ENMASCARAMIENTO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD, FARMACOCINÉTICA Y FARMACODINAMIA DE SATRALIZUMAB EN PACIENTES CON ORBITOPATÍA TIROIDEA DE MODERADA A SEVERA

• Código protocolo: GP44729
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Oftalmología
• Servicio: Oftalmología
• Investigador/a principal:  Arcediano Sánchez, Miguel Ángel
• Patología: Malalties de l’ull i dels seus annexos
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios

A 52-week randomized,double-blind, placebocontrolled, multi-center Phase 2b study with a 52-week blinded extension assessing safety and efficacy of frexalimab, a CD40L antagonist monoclonal antibody, for preservation of pancreatic ß-cell function in adults and adolescents with newly diagnosed type 1 diabetes on insulin therapy

• Código protocolo: DRI17476
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Diabetes y Metabolismo
• Servicio: Endocrinología
• Investigador/a principal:  Hernández Pascual, Cristina
• Patología: Malalties endocrines, nutricionals i metabòliques
• Fase: Fase II
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y motivado por los acontecimientos para demostrar la eficacia y seguridad de milvexian, un inhibidor oral del factor XIa, después de padecer un síndrome coronario agudo reciente

• Código protocolo: 70033093ACS3003
• Código EudraCT: _
• Grupo de investigación: Enfermedades Cardiovasculares
• Servicio: Cardiología
• Investigador/a principal:  Barrabés Riu, José Antonio
• Patología: Malalties del sistema circulatori
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios

A phase 3 multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind study to evaluate the efficacy and safety of eneboparatide (AZP-3601), a parathyroid hormone receptor agonist, in patients with chronic hypoparathyroidism (CALYPSO)

• Código protocolo: AZP-3601-CLI-002
• Código EudraCT: _
• Grupo de investigación: Diabetes y Metabolismo
• Servicio: Endocrinología
• Investigador/a principal:  Rojano Toimil, Alba
• Patología: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios