El grup de Direccionament i Alliberament Farmacològic del CIBBIM-Nanomedicina VHIR, liderat pel Dr. Simó Schwartz Jr., participa en un nou projecte europeu que pretén innovar i millorar el tractament contra la malaltia de Fabry, una patologia rara lligada al cromosoma X, que afecta aproximadament a 1 de cada 7.000 persones. El projecte està dotat amb 5,8 milions d'euros del programa Horizon 2020 de la Comissió Europea, i compta amb la participació de 14 institucions del món acadèmic i industrial.La malaltia de Fabry pertany al grup de malalties lisosomals i es caracteritza per la deficiència de l'activitat enzimàtica de la &alpha,-galactosidasa A. La falta d'aquest enzim provoca danys cel.lulars amb afectació a la pell, els ronyons, el cor i el sistema nerviós central, entre d'altres. En l'actualitat, el tractament consisteix en l'administració de la proteïna que els manca als pacients afectats per la malaltia.Amb l'objectiu de millorar la teràpia contra aquesta malaltia minoritària, els investigadors del VHIR van realitzar diversos estudis previs que els han portat a participar en aquest projecte europeu. En concret, van participar en el projecte NanoFabry, finançat per La Marató de TV3, el projecte Lipocell i el Terarmet, un projecte del Ministerio de Economía y Competitividad. La Dra. Ibane Abasolo, investigadora principal del SMART-4-FABRY del grup del CIBBIM, explica que "amb aquest projecte treballarem la possibilitat de creuar la barrera hematoencefàlica, fet crucial en el tractament de les malalties lisosomals i que podria beneficiar a altres malalties rares amb afectació neurològica". A més, el comitè assessor del SMART-4-FABRY compta amb la participació del Dr. Jordi Pérez, facultatiu adjunt de la unitat de malalties minoritàries del Hospital Vall d'Hebron i de la Dra. Carmen Domínguez, membre de l'equip d'investigació CIBBIM-Nanomedicina VHIR.La Dra. Abasolo assegura que gràcies a la participació del VHIR i de la resta de grups del projecte europeu, "podrem arribar a les portes d'un desenvolupament terapèutic innovador i més beneficiós pels pacients".