Los ensayos clínicos son una herramienta esencial para desarrollar nuevos tratamientos, validar su seguridad y eficacia y avanzar hacia una medicina más personalizada. El Campus Campus Vall d'Hebron, del que forma parte el Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), consolida un año más su posición como centro de referencia internacional en investigación clínica, con una actividad sostenida que contribuye directamente a la llegada de nuevas terapias a los pacientes.

A lo largo de 2025, el VHIR ha mantenido una intensa actividad en investigación clínica, con la puesta en marcha de 244 ensayos clínicos nuevos. En total, ha participado en 1.088 estudios clínicos activos, 688 de los cuales son ensayos clínicos. Esta actividad incluye estudios en todas las fases de desarrollo clínico, con 71 ensayos de fase I, 211 de fase II, 368 de fase III y 38 de fase IV. Los estudios en fases tempranas representan más del 40% del total, un hecho especialmente relevante porque son determinantes para validar la seguridad y eficacia de nuevas estrategias terapéuticas antes de su aplicación clínica.

El VHIR mantiene también una apuesta decidida por la investigación en áreas con una elevada necesidad de nuevas opciones terapéuticas, como las enfermedades minoritarias y la pediatría. En este sentido, actualmente hay 241 ensayos clínicos vinculados a patologías minoritarias y 224 estudios dirigidos a población pediátrica. Paralelamente, se sigue reforzando la investigación en terapias avanzadas, con 32 ensayos clínicos activos basados en este tipo de tratamientos.

Este avance científico no sería posible sin la participación de las personas voluntarias y de los pacientes. Durante el año pasado, 825 nuevos pacientes se incorporaron a los ensayos clínicos del VHIR, lo que contribuye al desarrollo de nuevos tratamientos y, al mismo tiempo, facilita el acceso a terapias innovadoras.

El impacto de la investigación clínica del VHIR se refleja también en la llegada de nuevos medicamentos a la práctica clínica. En 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación de 20 nuevos principios activos, 8 de los cuales se han desarrollado a partir de ensayos clínicos en los que el VHIR ha participado. También ha participado en una de cada tres terapias CAR-T aprobadas por la EMA y la Food and Drug Administration (FDA) en ámbitos distintos de la oncología y la hematología.

Nuevos tratamientos en pediatría, enfermedades minoritarias y otras patologías

El VHIR participa activamente en estudios que contribuyen a mejorar el tratamiento de enfermedades tanto en población pediátrica como adulta.

En pediatría, Vall d’Hebron ha participado en el estudio REACH5, que ha demostrado los beneficios a largo plazo del ruxolitinib en niños y niñas con enfermedad del injerto contra el huésped. También destaca un ensayo clínico internacional que ha mostrado que la combinación de quimioterapia e inmunoterapia con dinutuximab beta mejora la respuesta al tratamiento del neuroblastoma. Además, el VHIR ha participado en el estudio que ha demostrado por primera vez la eficacia de un tratamiento preventivo contra la migraña en niños, niñas y adolescentes con fremanezumab.

En el ámbito de las enfermedades minoritarias, Vall d’Hebron ha sido clave en el desarrollo de un tratamiento para la deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2d), una enfermedad muscular minoritaria grave. El ensayo clínico demostró una mejora significativa de la supervivencia de los pacientes y ha contribuido a la aprobación del tratamiento por parte de la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos.

La investigación clínica del VHIR también impulsa nuevas estrategias terapéuticas para adultos. Recientemente, un estudio internacional con participación de Vall d’Hebron ha mostrado los beneficios de un nuevo fármaco oral para la obesidad, orforglipron, que ha demostrado reducir el peso corporal y mejorar factores de riesgo cardiovascular. Esta terapia ha sido también recientemente aprobada por la FDA.

En ginecología, un ensayo clínico con una nueva terapia celular ha obtenido resultados prometedores en mujeres con síndrome de Asherman que no habían respondido a tratamientos previos. Paralelamente, el proyecto europeo TRUSTroke, coordinado por Vall d’Hebron, ha iniciado un estudio clínico para desarrollar una solución basada en inteligencia artificial para el seguimiento de pacientes con ictus.