EU-PEARL són les sigles del projecte ‘European Union-Patient-CEntric clinicAl trial pLatforms’. Es tracta d'una aliança estratègica públic-privada única centrada a crear un marc per fomentar el desplegament de la plataforma col·laborativa d'assaigs com el nou paradigma per al desenvolupament de fàrmacs. EU-PEARL està liderat per Janssen Pharmaceutica NV i coordinat per VHIR, i finançat per la Iniciativa de Medicaments Innovadors (IMI2 JU).

EU-PEARL espera transformar els assaigs clínics estàndard en plataformes de recerca col·laborativa centrades en pacients

El model d'assaig actual estàndard que avalua un fàrmac alhora implica sovint un cicle de desenvolupament llarg i seqüencial, que requereix una inversió substancial. Per als pacients, el reclutament i l'accés oportú a tractaments més efectius també poden ser un repte.

“No és que el model actual no funcioni. Ofereix una manera segura i fiable de provar fàrmacs en la fase de desenvolupament. Però hi ha models més eficients que es podrien utilitzar, amb les col·laboracions i les eines adequades", afirma Sarai Rodríguez Navarro, responsable de la coordinació científica del projecte EU-PEARL del VHIR. "Els assaigs de plataformes adaptatives permeten avaluar múltiples tractaments simultàniament, també d'una manera segura i fiable, però reduint potencialment el temps dels pacients per accedir a nous tractaments". El marc EU-PEARL contribuirà a fer els assaigs clínics més eficients, escurçant potencialment el termini per desenvolupar i introduir al mercat nous medicaments per als pacients.

EU-PEARL centra els seus esforços en quatre àrees de malaltia: el trastorn depressiu major, la tuberculosi, la malaltia hepàtica, l'esteatohepatitis no alcohòlica (NASH) i la neurofibromatosi

Des del novembre de 2019, el Consorci EU-PEARL treballa per desenvolupar metodologies i eines generals per permetre plataformes col·laboratives d'assaigs en qualsevol àrea de la malaltia; però també centrant-se en el disseny de la plataforma en quatre condicions amb altes necessitats no cobertes: Trastorn depressiu major (MDD), Tuberculosi, Esteatohepatitis no alcohòlica (NASH) i Neurofibromatosi.

Dins del Vall d'Hebron Institut de Recerca, diversos grups contribueixen a les activitats d'EU-PEARL. Els grups de Psiquiatria, Salut Mental i Addiccions i Malalties Hepàtiques co-lideren els equips de treball de les seves respectives àrees de malaltia. Per al Dr. Antoni Ramos-Quiroga, cap del Servei de Psiquiatria de Vall d'Hebron i del grup de Psiquiatria, Salut Mental i Addiccions del VHIR “la iniciativa EU-PEARL constitueix la primera i única Plataforma de Recerca Integrada en MDD centrada en assaigs clínics Fase II/Prova de concepte en pacients que no responen adequadament al tractament de primera línia i continuen tenint discapacitat, cosa que permetrà un desenvolupament més ràpid i àgil de nous tractaments per al MDD".

En l'àmbit de la NASH, “amb una alta prevalença i molts compostos pendents per a l'aprovació de fàrmacs, un assaig de plataforma serà una manera avançada i eficient d'accelerar les proves i l'aprovació de tractaments farmacològics; per tant, una manera de cobrir un buit en un problema de salut pública global”, va destacar el Dr. Juan M. Pericàs, co-líder del grup de treball EU-PEARL NASH. 

Com a associació estratègica entre els sectors públic i privat, EU-PEARL té com a objectiu promoure la col·laboració entre empreses farmacèutiques, metges, reguladors, pacients i investigadors, per donar forma al futur dels assaigs clínics

Amb un enfocament de múltiples parts interessades, EU-PEARL pretén enriquir la discussió científica sobre qüestions clau relacionades amb la metodologia dels assaigs de plataforma i els requisits específics de la plataforma per a cada malaltia. Amb aquesta mentalitat, EU-PEARL comparteix públicament les principals eines, resultats i materials dels projectes mitjançant articles científics. Per citar-ne alguns, EU-PEARL ha creat una terminologia comuna al voltant dels assaigs de plataforma per facilitar la comprensió i la col·laboració de les parts interessades, una avaluació de les millors pràctiques d'operacions clíniques, programari revisat i eines de simulació per al disseny d'assaigs i informes sobre els principals reptes per dissenyar una plataforma col·laborativa. 

Tot i que s'enfronta al darrer any d'execució del projecte, té com a objectiu augmentar la interacció de múltiples parts interessades mitjançant més esdeveniments i tallers i treballarà per definir l'estratègia de sostenibilitat dels resultats del projecte i les plataformes específiques de cada malaltia. "Un cop finalitzat el projecte i s'aconsegueixi el finançament, una infraestructura reutilitzable per a la detecció, la inscripció, el tractament i l'avaluació dels participants en assaigs de plataforma adaptativa en cadascuna de les quatre malalties podria ser una realitat", afirma el Dr. Joan Genescà, coordinador del projecte, Director Clínic de la Unitat d'Hepatologia de Vall d'Hebron i cap del grup de recerca en Malalties Hepàtiques del VHIR.

*Aquest projecte ha rebut finançament de Medicines Initiative 2 Joint Undertaking (JU) en virtut de l'acord de subvenció núm. 853966. La JU rep el suport del programa de recerca i innovació Horizon 2020 de la Unió Europea i la FUNDACIÓ EFPIA i CHILDREN'S TUMOR FOUNDATION, GLOBAL ALLIANCE FOR TUTB DRUG DEVELOPMENT ORGANITZACIÓ SIN LUCRO, SPRINGWORKS THERAPEUTICS INC.