Un nou assaig clínic internacional en Fase I d’investigació en càncer infantil amb participació dels doctors Lucas Moreno i Constantino Sábado, del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència del Vall d’Hebron Recerca, ha arribat a la conclusió de que el fàrmac Ceritinib, ja eficaç en adults, ho podria ser en nens. El fàrmac s’ha provat en pacients entre 12 mesos i 18 anys amb tumors malignes (limfoma anaplàstic de cèl·lules grans, neuroblastoma, rabdomiosarcoma o tumor miofibroblàstic inflamatori) amb alteracions a la quinasa del limfoma anaplàstic (ALK). Els resultats d’aquest estudi es publiquen a la revista Lancet Oncology.

L’estudi va ser en col·laboració amb 23 hospitals de 10 països tant europeus com americans. Hi van participar nens, nenes i adolescents en els quals es va adaptar la dosi del fàrmac que es fa servir en adults en funció de les característiques del pacient infantil (edat, pes, alçada...).

Segons els resultats del treball, en què s’analitzaven els efectes secundaris i la dosi òptima de tractament, el fàrmac Ceritinib ha demostrat ser segur si s’administra una dosi de 500mg/m2. A més, les primeres dades que aporta aquest estudi suggereixen que aquest fàrmac també és efectiu per reduir i atacar els tumors amb alteracions del gen ALK.

Aquest assaig és un paradigma de la medicina personalitzada. En els tumors dels nens i nenes que tenien alteracions del gen ALK, aquest fàrmac va ser enormement eficaç: més del 70% dels nens amb limfoma anaplàstic o tumor miofibroblàstic van respondre. En neuroblastoma, els pacients que van respondre van mantenir els bons resultats més d’un any.

Per al Dr. Moreno, cap del Servei d’Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l'Hospital Vall d’Hebron i cap del Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència del Vall d’Hebron Recerca, “aquest assaig és un gran pas endavant en el desenvolupament de nous fàrmacs davant el càncer infantil i en la incorporació de la medicina personalitzada per a aquests pacients. Tot i que les alteracions del gen ALK passen en nens i nenes, com passa en tumors de pacients adults, no existeix cap fàrmac aprovat en pediatria per a aquests pacients sense altres alternatives terapèutiques. Aquest estudi facilita el camí per millorar l’accés a nous fàrmacs que seran més eficaços i menys tòxics en un futur pròxim”.

“Els oncòlegs pediatres lluitem per escurçar el temps que triguen les noves teràpies en arribar fins als nens malalts de càncer. Aquest estudi és una petita victòria en aquesta lluita. Estic molt orgullós del lloc destacat que ocupa l’Hospital Vall d’Hebron en el desenvolupament d’assajos clínics amb nous fàrmacs per a nens amb malalties rares”, explica el Dr. Sábado, metge adjunt del Servei d’Oncologia Pediàtrica del Hospital Universitari Vall d’Hebron i investigador del Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència del Vall d’Hebron Recerca.

El Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència té tres laboratoris dedicats a la investigació de biomarcadors i nous fàrmacs en anèmies minoritàries, sarcomes i neuroblastoma i tumors cerebrals, juntament amb línies de recerca en trasplantament de progenitors hematopoètics infantil, un programa de medicina de precisió en càncer infantil i una unitat d'assajos clínics fase 1. Es van realitzar un total de 52 publicacions relacionades amb el càncer en nens i joves només durant l’any 2020 i actualment tenen 16 projectes en marxa. Un d’ells es el projecte PENCIL-SEHOP, recentment concedit per l'Institut de Salut Carlos III i liderat pel Dr. Moreno, el qual desenvoluparà l'estratègia nacional de Medicina Personalitzada per al càncer pediàtric. Aquest projecte rebrà un total d’un milió d’euros, uns diners que el Dr. Moreno i el seu equip faran servir per millorar la vida dels pacients i les seves famílies.