Els doctors Josep Gamez, cap del grup de recerca del http://en.vhir.org/portal1/grup-equip.asp?s=recerca&contentid=186928 Sistema Nerviós Perifèric del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) i Maria Salvadó, investigadora del mateix grup han participat en un assaig clínic internacional (AB10015) per estudiar l'eficàcia i la seguretat de masitinib en el tractament de l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA). L'estudi s'ha publicat a la revista https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/21678421.2019.1632346 Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration.L'ELA és una malaltia neurodegenerativa que comporta una pèrdua progressiva de les neurones motrius, derivant a un deteriorament de la força muscular, paràlisi, pèrdua de la parla i de la respiració. L'esperança de vida d'aquests pacients des de l'inici dels símptomes està al voltant dels quatre anys. No obstant això, pot variar a causa de l'heterogeneïtat de la degeneració nerviosa i es pot ampliar si decideixen rebre ventilació mecànica i nutrició enteral.S'estima que la prevalença és de 235.000 persones a nivell mundial i que aquesta xifra patirà un increment dràstic en els pròxims anys. Actualment, l'únic tractament disponible és riluzole, un antagonista del glutamat i els seus efectes són modestos: perllonga lleugerament la vida retardant el progrés de la malaltia, però sense aconseguir una millora en la qualitat de vida o una disminució de la pèrdua funcional. Per tant, és urgent desenvolupar nous tractaments efectius per aturar l'ELA.En aquest sentit, el Dr. Gamez i la Dra. Salvadó han participat juntament amb altres hospitals i centres de recerca de 9 països en un estudi multicèntric, doble cec i randomitzat amb 394 pacients per comprovar l'eficàcia de masitinib (en dosis de 4,5 o 3,0 mg/kg/d) versus riluzole (100mg/d) i placebo. La durada de l'estudi ha estat de 48 setmanes.Masitinib és un inhibidor oral de la tirosina kinasa que en la fase preclínica (model animal) ha demostrat resultats prometedors per al tractament de l'ELA."L'estudi actual ha arribat a la conclusió que masitinib a dosis de 4,5 mg/kg/d retarda un 27% el deteriorament funcional dels pacients en comparació amb placebo", explica el Dr. Josep Gamez, que també és coordinador del CSUR Malalties Neuromusculars Rares, del CSUR Atàxies i Paraplegies Hereditàries i de l'European Reference Network for Rare Neuromuscular Diseases (EURO-NMD) de l'Hospital Vall d'Hebron.Per avaluar els resultats s'ha tingut en compte l'escala de qualificació funcional de l'ELA (ALSFRS), una eina que permet monitorar els canvis funcionals dels pacients. Les millores en els objectius secundaris com la capacitat vital forçada (FVC) i la puntuació en l'escala ALSAQ-40 (un qüestionari per a l'avaluació de l'estat subjectiu de salut) també van ser significatius. Respecte als efectes adversos, són similars als que ja es coneixien per a masitinib. "En el cas concret dels 23 pacients reclutats per la Unitat d'ELA de l'Hospital Vall d'Hebron, cinc d'ells encara estan rebent el tractament mitjançant ús compassiu després una mitjana de 81 mesos des del debut de la malaltia. Aquesta supervivència mai s'havia aconseguida en assaigs anteriors", destaca el Dr. Gamez.En opinió del Dr. Gamez, el fármac ha demostrat ser superior a altres fàrmacs per a enlentir la progressió en un subgrup de pacients. "L'estratificació de pacients és un criteri reconegut a aplicar en futurs assaigs clínics a atès l'heterogeneitat clínica que presenten els pacients amb ELA". "Per aquest mateix motiu, és posible que el medicament a investigar sigui eficaç en alguns pacients tot i que l'anàlisi global sigui negatiu", matitza.Arran d'aquesta nova evidència clínica es podrà iniciar la fase 3 de l'estudi per confirmar els resultats i iniciar la sol.licitud de comercialització del fàrmac.