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Estudio de continuación abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazode la solución inyectable DCR-PHXC (uso subcutáneo) en pacientes conhiperoxaluria primaria

  • Código protocolo: DCR-PHXC-301
  • Código EudraCT: 2018-003099-10
  • Patología: Primary Hyperoxaluria
  • Fármaco: DCR PHXC Solution for Injection (subcutaneous use)
  • Promotor: Dicerna Pharmaceuticals
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatologia renal
  • Servicio: Nefrologia Pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio aleatorizado, con enmascaramiento doble y comparativo con un placebo, en el que se evalúa galcanezumab en pacientes adolescentes de entre 12 y 17 años con migraña crónica - Estudio REBUILD-2

  • Código protocolo: I5Q-MC-CGAT
  • Código EudraCT: 2018-004622-28
  • Patología: Migraña
  • Fármaco: Galcanezumab
  • Promotor: Eli Lilly
  • Investigador/a principal:  Pozo Rosich, Patricia
  • Grupo de investigación:  Cefalea i dolor neurològic
  • Servicio: Neurologia
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio aleatorizado, con enmascaramiento doble y comparativo con un placebo,en el que se evalúa galcanezumab en pacientes de entre 6 y 17 años con migrañaepisódica - Estudio REBUILD-1

  • Código protocolo: I5Q-MC-CGAS
  • Código EudraCT: 2017-004351-23
  • Patología: Migraña
  • Fármaco: Galcanezumab
  • Promotor: Eli Lilly
  • Investigador/a principal:  Pozo Rosich, Patricia
  • Grupo de investigación:  Cefalea y dolor neurológico
  • Servicio: Neurología
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio prospectivo, aleatorizado, abierto, multicéntrico para evaluar los beneficios y riesgos de la conversión de receptores adolescentes de aloinjerto renal existente desde 12 años hasta menos de 18 años de edad a un régimen inmunosupresor con Belatacept en comparación con la continuación con un régimen con un inhibidor de la calcineurina y su cumplimiento con las medicaciones inmunosupresoras

  • Código protocolo: IM103-402
  • Código EudraCT: 2018-000237-12
  • Patología: Adolescent Renal Allografts
  • Fármaco: Belatacept-based Immunosuppressive Regimen
  • Promotor: Bristol-Myers Squibb
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
  • Servicio: Nefrología Pediátrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Estudio en fase II abierto para evaluar la seguridad y eficacia de DCR-PHXC en pacientes con Hiperoxaluria primaria tipo 1 o 2 e insuficiencia renal grave con o sin diálisis

  • Código protocolo: DCR-PHXC-204
  • Código EudraCT: 2020-002826-97
  • Patología: Primary Hyperoxaluria
  • Fármaco: DCR-PHXC
  • Promotor: Dicerna Pharmaceuticals
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
  • Servicio: Nefrología Pediátrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Ensayo clínico de viabilidad de la combinación de AloCelyvir con quimioterapia y radioterapia para el tratamiento de niños y adolescentes con tumores sólidos extra-craneales en recaída o refractarios.

  • Código protocolo: FIBHNJ-2019-01
  • Código EudraCT: 2019-001154-26
  • Patología: Relapsed or refractory extracranial solid tumors in children and adolescents
  • Fármaco: AloCelyvir with chemotherapy and radiotherapy
  • Promotor: FUNDACIÓN DE INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA DEL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESÚS
  • Investigador/a principal:  Moreno Martín-Retortillo, Lucas
  • Grupo de investigación:  Càncer i malalties hematològiques infantils
  • Servicio: Oncohematologia Pediàtrica
  • Fase: Fase I
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio en Fase 3, de 12 meses de tratamiento abierto con Lasmiditan en pacientes pediátricos con migraña

  • Código protocolo: H8H-MC-LAHW
  • Código EudraCT: 2019-004379-38
  • Patología: Migraña
  • Fármaco: Lasmiditan
  • Promotor: Eli Lilly
  • Investigador/a principal:  Pozo Rosich, Patricia
  • Grupo de investigación:  Cefalea y dolor neurológico
  • Servicio: Neurología
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Opciones para el alivio de la migraña en pediatría: Estudio aleatorizado, doble ciego de Lasmiditan frente a placebo para tratar el episodio agudo de migraña..

  • Código protocolo: H8H-MC-LAHV
  • Código EudraCT: 2019-004378-24
  • Patología: Migraña
  • Fármaco: Lasmiditan
  • Promotor: Eli Lilly
  • Investigador/a principal:  Pozo Rosich, Patricia
  • Grupo de investigación:  Cefalea y dolor neurológico
  • Servicio: Neurología
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de fase III para evaluar la seguridad y la eficacia de PF-06939926en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (CIFFREO)

  • Código protocolo: C3391003
  • Código EudraCT: 2019-002921-31
  • Patología: Distrofia muscular de Duchenne
  • Fármaco: PF-06939926
  • Promotor: Pfizer
  • Investigador/a principal:  Munell Casadesus, Francina
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de odevixibat (A4250) en niños con atresia biliar que se han sometido a hepatoportoenterostomía de Kasai (BOLD)

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Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy

  • Código protocolo: 232SM203
  • Código EudraCT: 2019-002663-10
  • Patología: Atrofia muscular espinal
  • Fármaco: Nusinersen (BIIB058)
  • Promotor: Biogen
  • Investigador/a principal:  Munell Casadesus, Francina
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Estudio de fase 1 en el que se evalúa LY3295668 (un inhibidor de lacinasa Aurora A) en monoterapia y en politerapia en pacientes con neuroblastomarecidivante o resistente al tratamiento.

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Estudio de fase II, aleatorizado, abierto y multicéntrico para evaluar la reactogenicidad, seguridad e inmunogenicidad de la vacuna pediátrica candidata de subunidades de herpes zóster (PED-HZ/su) de GSK tras su administración intramuscular con una pauta de dos dosis a niños inmunodeprimidos receptores de trasplante renal de 1-17 años de edad.

  • Código protocolo: ZOSTER-47 (200075)
  • Código EudraCT: 2019-000607-33
  • Patología: Herpes zóster en sujetos inmunodeprimidos
  • Fármaco: subunit candidate vaccine (PED-HZ/su)
  • Promotor: GlaxoSmithKline
  • Investigador/a principal:  Martínez Gómez, Xavier
  • Grupo de investigación:  Epidemologia i salut pública
  • Servicio: Medicina Preventiva
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de fase 1/2 del inhibidor de RET oral LOXO 292 en pacientes pediátricos con tumores sólidos avanzados o tumores primarios del sistema nervioso central ambos con alteración de RET.

  • Código protocolo: LOXO-RET-18036 (292036) J2G-OX-JZJJ
  • Código EudraCT: 2019-000212-28
  • Patología: Tumores sólidos o primarios del sistema nervioso central con alteración avanzada de RET
  • Fármaco: Oral RET Inhibitor LOXO-292
  • Promotor: Eli Lilly
  • Investigador/a principal:  Hladun Alvaro, Raquel
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase I
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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A Phase 2 Open-Label Study of Continuation Treatment With Combination Pyrimidine Nucleosides in Patients With Thymidine Kinase 2 Deficiency (TK2)

  • Código protocolo: MT-1621-102
  • Código EudraCT: 2018-004277-27
  • Patología: Deficiencia de timidina quinasa 2
  • Fármaco: Combination pyrimidine nucleos(t)ides
  • Promotor: UCB Biosciences Inc. (United States)
  • Investigador/a principal:  Munell Casadesus, Francina
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio global, multicéntrico, abierto, comparativo con controles históricos equiparables, de SHP611 intratecal en sujetos con leucodistrofia metacromática infantil tardía

  • Código protocolo: SHP611-201
  • Código EudraCT: 2018-003291-12
  • Patología: Leucodistrofia metacromática tardía
  • Fármaco: Intrathecal SHP611
  • Promotor: Takeda
  • Investigador/a principal:  Del Toro Riera, Mireia
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio abierto, de seguridad a largo plazo, de tolerabilidad y de eficacia de GIVINOSTAT en todos los pacientes con DMD que hayan sido tratadospreviamente en uno de los estudios de GIVINOSTAT.

  • Código protocolo: DSC/14/2357/51
  • Código EudraCT: 2017-000397-10
  • Patología: Distrofia muscular de Duchenne
  • Fármaco: GIVINOSTAT
  • Promotor: ITALFARMACO
  • Investigador/a principal:  Munell Casadesus, Francina
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Seguimiento a largo plazo (LTFU) de pacientes tratados con la terapia celularCART dirigida a CD19 basada en vectores lentivirales

  • Código protocolo: CCTL019A2205B
  • Código EudraCT: 2014-001673-14
  • Patología: Patologías del sistema immunitario. Seguimiento a largo plazo de pacientes expuestos a la terapia lentiviral con células CAR-T
  • Fármaco: Lentiviral-Based CD19 directed CAR T-Cell Therapy
  • Promotor: Novartis
  • Investigador/a principal:  Díaz de Heredia Rubio, Maria Cristina
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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La solicitud de información de un proyecto de investigación o ensayo clínico no conlleva la inclusión en el mismo.

A phase 2, multicenter, open-label study to assess appropriate dosing and to evaluate safety ofcrizanlizumab, with or without hydroxyurea/hydroxycarbamide, in sequential,descending age groups of pediatric sickle cell disease patients with vaso-occlusive crisis.

  • Código protocolo: CSEG101B2201
  • Código EudraCT: 2017-001747-12
  • Patología: Células Falciformes con crisis vaso-oclusivas.
  • Fármaco: Crizanlizumab, with or without Hydroxyurea/Hydroxycarbamide
  • Promotor: Novartis
  • Investigador/a principal:  Díaz de Heredia Rubio, Maria Cristina
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Responsable: Fundació Hospital Universitari Vall Hebron Institut de Recerca – VHIR- G60594009
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Estudio multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo de la eficacia y la seguridad de LJPC-501 en pacientes pediátricos de >2 a 17 años de edad con hipotensión resistente a las catecolaminas asociada a shockdistributivo.

  • Código protocolo: LJ501-CRH04
  • Código EudraCT: 2017-005153-37
  • Patología: Hipotensión resistente a las catecolaminas asociada a shock distributivo
  • Fármaco: LJPC-501
  • Promotor: La Jolla Pharmaceutical
  • Investigador/a principal:  Balcells Ramirez, Joan
  • Grupo de investigación:  Recerca clínica/Innovació en la pneumònia i sèpsia
  • Servicio: UCI Pediatria
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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