La malaltia de fetge gras no-alcohòlica (NASH per les seves sigles en anglès) afecta el 25% de la població adulta. Tot i ser tan comú, encara no existeix cap tractament farmacològic específic per tractar-la. Actualment, s’estan estudiant múltiples molècules, però els assajos estan resultant lents i poc eficients. Un nou article publicat a la revista Journal of Hepatology  pel grup de treball de NASH del projecte europeu EU- PEARL, coliderat pel Dr. Juan M. Pericàs, investigador de grup de recerca de Malalties Hepàtiques del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) i membre del grup de recerca de malaltia hepàtica crònica avançada del CIBERehd, planteja una solució. Els investigadors sostenen que l'actual disseny d'assajos clínics no és el format òptim per aquesta malaltia i proposen com a alternativa les plataformes d’assaigs.

Tradicionalment la malaltia de fetge gras estava relacionada amb un consum excessiu d’alcohol. En els últims anys s’ha demostrat que el fetge pot acumular greix a causa de factors com l’estil de vida i comorbiditats com la diabetis o l’obesitat. Els pacients amb NASH tenen una afectació diversa que van des d’una condició asimptomàtica, a episodis inflamatoris amb diferent freqüència, o, en els casos més greus, cirrosi i càncer de fetge.  La seva prevalença, l’absència de símptomes en estats inicials de la malaltia i el fet que pot tenir conseqüències greus i, fins i tot, letals pels pacients, la converteixen en una patologia prioritària pels investigadors en salut. 

Un estudi del 2021 va identificar més de cent assajos clínics amb potencials medicaments per tractar el NASH, però de moment cap ha estat exitós. Els signants de l’article postulen que un dels grans obstacles que tenen els investigadors és la dificultat d’aconseguir una massa crítica de participants als assajos.  El poder de convocatòria està limitat pel fet que es tracta d’una malaltia encara molt infradiagnosticada i que per participar sigui necessari sotmetre’s a diverses biòpsies de fetge. Per optimitzar els recursos disponibles, proposen usar les plataformes col·laboratives d’assaigs. Els assajos de plataforma col·laboratius sotmeten al pacient a un procés de selecció únic que els fa candidats per diversos braços de tractament alhora. La idea és unificar l’anàlisis de dades i estandarditzar els diferents processos burocràtics i la presa de decisions per optimitzar els esforços i accelerar en la recerca de nous medicaments.

Un dels punts forts de les plataformes és que pels diversos grups amb medicaments testats només existeix un sol grup control. Això augmenta el nombre de participants que reben un tractament actiu. També, com participen simultàniament diferents medicaments, si un medicament es mostra eficaç eficàcia aquest es converteix en el nou braç control i si un medicament no es efectiu, els pacients que estaven rebent aquell tractament poden traslladar-se de manera relativament senzilla a un altre grup de tractament.  Un altre benefici és que al centralitzar l’anàlisi de dades és més fàcil aconseguir mesuraments estandarditzats entre totes les unitats, ampliant la possibilitat de reproductibilitat dels experiments. A més, el marc regulador de les plataformes, basat en el mètode estadístic Bayesià, afavoreix que les decisions es prenguin en termes estrictament científics.

Els investigadors reconeixen que el nou procés pot tenir problemes d’implementació entre els centres hospitalaris per la seva novetat, la burocràcia inicial necessària i les preguntes que genera a priori en conceptes com protecció de dades i de propietat intel·lectual. Tanmateix, creuen que amb un marc regulador clar i específic, aquests dubtes es poden superar. Aquest és l’objectiu últim d’EU- PEARL. EU-PEARL són les sigles del projecte ‘European Union-Patient-CEntric clinicAl trial pLatforms’. Es tracta d'una aliança estratègica públic-privada única centrada a crear un marc per fomentar el desplegament de la plataforma col·laborativa d'assaigs com el nou paradigma per al desenvolupament de fàrmacs. EU-PEARL està liderat per Janssen Pharmaceutica NV i coordinat pel VHIR, específicament pel Dr. Joan Genescà, Director Clínic de l’àrea de malalties digestives de l’hospital Vall d’Hebron i cap del grup de recerca de malaltia hepàtica crònica avançada del CIBERehd, i finançat per la Iniciativa de Medicaments Innovadors (IMI2 JU).