La levodopa oral és la teràpia més efectiva avui en dia per controlar els símptomes de la malaltia de Parkinson. Així i tot, en molts pacients no és possible mantenir un control estable i continu, sinó que hi ha símptomes motors que apareixen i desapareixen en diferents moments del dia. Ara, un assaig clínic de fase III multicèntric internacional amb participació de Vall d’Hebron, ha mostrat que una nova teràpia basada en levodopa i administrada per via subcutània disminueix aquestes fluctuacions motores. Els resultats han estat publicats a la revista The Lancet Neurology.

Els pacients amb Parkinson pateixen, en moltes ocasions, moviments involuntaris i incontrolats i fluctuacions en el seu estat motor. En els pacients en què és més difícil aquest control amb les teràpies convencionals, existeixen altres opcions terapèutiques, com l’estimulació cerebral profunda, però que no són possibles en tots els pacients i que són molt invasives. Així, l’objectiu d’aquest treball és trobar noves alternatives menys invasives.

En aquest sentit, Vall d’Hebron ha estat un dels centres que ha participat amb un major nombre de pacients en un assaig clínic de fase III realitzat amb 243 pacients amb Parkinson de més de 100 centres arreu del món. L’estudi ha provat la seguretat i eficàcia de l’administració de levodopa per via subcutània, és a dir, mitjançant una petita bomba implantada sota la pell.

La teràpia provada en aquest estudi, anomenada ND0612, ha estat desenvolupada per la farmacèutica NeuroDerm i ofereix una alternativa als fàrmacs orals, que presenten limitacions. “En prendre levodopa per via oral, els nivells de fàrmac que hi ha a la sang varien i això provoca que els símptomes no estiguin sempre controlats. La infusió subcutània ofereix uns nivells més constants del medicament. D’aquesta forma, esperem observar beneficis significatius per als pacients”, explica el Dr. Jorge Hernández-Vara, neuròleg adjunt de la Unitat de Trastorns del Moviment del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i investigador del grup de Malalties Neurodegeneratives del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR).

En l’estudi es va comparar l’eficàcia del fàrmac per via subcutània (ND0612) durant tot el dia en comparació amb l’oral. En una primera fase, per trobar la dosi òptima per a cada participant, tothom va rebre, per separat, el fàrmac oral durant 4-6 setmanes i la teràpia subcutània durant unes altres 4-6 setmanes. Posteriorment, un grup va mantenir exclusivament la teràpia oral mentre que l’altre va rebre la teràpia amb ND0612.

Els resultats van mostrar que la infusió subcutània disminuïa les fluctuacions motores en els pacients: amb ND0612 és possible tenir gairebé dues hores més seguides sense moviments involuntaris, i es redueixen els espais de temps en què el tractament no és efectiu. A més, els pacients que rebien ND0612 podien fer millor les activitats de la vida quotidiana, com ara menjar, vestir-se, fer la higiene personal, escriure, etc.

Els investigadors també destaquen la rapidesa en l’observació dels beneficis per als pacients. Mentre que altres teràpies d’infusió subcutània requereixen mesos de tractament per observar un canvi, amb ND0612 els pacients milloraven el control dels símptomes en poques setmanes. “Amb aquest assaig demostrem que la teràpia amb ND0612 permet una aproximació individualitzada i flexible per optimitzar el tractament, amb un impacte clar en la millora de la qualitat de vida dels pacients amb Parkinson. És, per tant, una bona alternativa abans de considerar altres opcions amb cirurgia molt més invasives”, assegura el Dr. Hernández-Vara.

Quant a la seguretat, l’assaig va confirmar que els efectes adversos que es van observar eren lleus.

L’estudi ha estat fruit d’un treball multidisciplinari, clau per obtenir resultats exitosos. En les teràpies d’infusió de medicaments assistides per dispositius, com ara la utilitzada en aquest estudi, és fonamental el paper d’infermeres especialitzades en la malaltia. En aquest sentit, Vall d’Hebron ha apostat pel rol de la Infermera de Pràctica Avançada. A més, cal destacar la feina de professionals de coordinació d’estudis que treballen per assegurar la qualitat de les dades i gestionen tots els processos associats al desenvolupament d’un assaig clínic.