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Estudio de extensión, abierto de 52 semanas para evaluar la pimavanserina en niños y adolescentes con irritabilidad asociada al trastorno del espectro autista (TEA)

  • Código protocolo: ACP-103-070
  • Código EudraCT: 2021-005388-32
  • Patología: Irritability associated with autistic disorder in children and adolescents with ASD
  • Fármaco: Pimavanserin
  • Promotor: Acadia
  • Investigador/a principal:  Gisbert Gustemps, Laura
  • Grupo de investigación:  Psiquiatria, salut mental i addiccions
  • Servicio: Psiquiatria
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Estudio de fase 2 abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de sotatercept (MK-7962) en niños de entre uno y menos de 18 años con HAP que reciben el tratamiento habitual.

  • Código protocolo: MK-7962-008
  • Código EudraCT: 2022-000478-25
  • Patología: Pulmonary arterial hypertension
  • Fármaco: Sotatercept (MK-7962)
  • Promotor: Merck Sharp & Dohme
  • Investigador/a principal:  Moreno Galdó, Antonio
  • Grupo de investigación:  Creixement i desenvolupament
  • Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Ensayo de extensión abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de KVD900, un inhibidor oral de la calicreína plasmática, para el tratamiento ademanda de las crisis de angioedema en pacientes adolescentes y adultos con angioedema hereditario de tipo I o II

  • Código protocolo: KVD900-302
  • Código EudraCT: 2021-001176-42
  • Patología: Hereditary Angioedema Type I or II
  • Fármaco: KVD900 (oral Plasma Kallikrein Inhibitor)
  • Promotor: Kalvista Pharmaceuticals
  • Investigador/a principal:  Guilarte Clavero, Mar
  • Grupo de investigación:  Malalties sistèmiques
  • Servicio: Al·lergologia
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Estudio de fase I/II multicéntrico en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de ribociclib (LEE011) en combinación con topotecán y temozolomida (TOTEM) en pacientes pediátricos con neuroblastoma recidivante o refractario y otros tumores sólidos

  • Código protocolo: CLEE011Q12101
  • Código EudraCT: 2021-005617-14
  • Patología: Relapsed or refractory neuroblastoma and other solid tumors (including medulloblastoma, high grade glioma, malignant rhabdoid tumors, and rhabdomyosarcoma)
  • Fármaco: Ribociclib (LEE011) in combination with topotecan and temozolomide (TOTEM)
  • Promotor: Novartis
  • Investigador/a principal:  Moreno Martín-Retortillo, Lucas
  • Grupo de investigación:  Càncer i malalties hematològiques infantils
  • Servicio: Oncohematologia Pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Odevixibat (A4250) in children with biliary atresia (BOLD-EXT)

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Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos pediátricos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones con regularidad, seguido de un periodo de extensión abierto de 5 años

  • Código protocolo: AG348-C-023
  • Código EudraCT: 2021-003333-11
  • Patología: Pyruvate Kinase Deficiency
  • Fármaco: Mitapivat
  • Promotor: Agios Pharmaceuticals
  • Investigador/a principal:  Murciano Carrillo, Thaïs
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Ensayo clínico de fase II, doble ciego, aleatorizado, de múltiples dosis, cruzado, de tres tratamientos, tres períodos y seis secuencias, controlado con placebo, para evaluar la eficacia, farmacocinética, farmacodinámica, la seguridad y la tolerabilidad de bromuro de glicopirronio en niños con asma de 6 a menos de 12 años de edad

  • Código protocolo: CQVM149C2201
  • Código EudraCT: 2021-004972-32
  • Patología: Asthma
  • Fármaco:  Glycopyrronium (bromide)
  • Promotor: Novartis
  • Investigador/a principal:  Garriga Baraut, Maria Teresa
  • Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
  • Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Ensayo en fase III, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo del tratamiento adyuvante con ganaxolona (GNX) en niños y adultos con epilepsia relacionada con el complejo de esclerosis tuberosa (CET) (TrustTSC)

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Estudio con enmascaramiento doble, controlado con placebo, de aumento progresivo de la dosis ara evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la voclosporina en adolescentes con nefritis lúpica

  • Código protocolo: AUR-VCS-2020-03
  • Código EudraCT: 2020-005807-37
  • Patología: Nefritis lúpica
  • Fármaco: Voclosporin
  • Promotor: Aurinia Pharmaceuticals Inc
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatologia renal
  • Servicio: Nefrologia Pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de crinecerfont (NBI-74788) en sujetos pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica, seguido de un tratamiento abierto

  • Código protocolo: NBI-74788-CAH2006
  • Código EudraCT: 2020-004381-19
  • Patología: Classic Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH)
  • Fármaco: Crinecerfont (NBI-74788)
  • Promotor: Neurocrine Biosciences
  • Investigador/a principal:  Clemente Leon, Maria
  • Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
  • Servicio: Endocrinologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio de cohortes de fase 2, con un solo grupo, abierto para evaluar la seguridad, la eficacia y lafarmacocinética del tratamiento con esparsentán en pacientes pediátricos con determinadasenfermedades glomerulares proteinúricas (EPPIK).

  • Código protocolo: RTRX-RE021-201
  • Código EudraCT: 2021-000621-27
  • Patología: Proteinuric glomerular diseases including: Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) Minimal change disease (MCD) Immunoglobulin A nephropathy (IgAN) Immunoglobulin A vasculitis (IgAV) Alport syndrome (AS)
  • Fármaco: Sparsentan
  • Promotor: Travere Therapeutics
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
  • Servicio: Nefrología Pediátrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos pediátricos con deficiencia de piruvato cinasa que reciben transfusiones con regularidad, seguido de un periodo de extensión abierto de 5 años

  • Código protocolo: AG348-C-022
  • Código EudraCT: 2021-003265-36
  • Patología: Pyruvate Kinase Deficiency
  • Fármaco: Mitapivat
  • Promotor: Agios Pharmaceuticals
  • Investigador/a principal:  Murciano Carrillo, Thaïs
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio de fase I/II, de escalada de dosis y expansión de dosis, de ZN-c3 en combinación con gemcitabina en adultos y niños con osteosarcoma recidivo o refractario al tratamiento.

  • Código protocolo: ZN-c3-003
  • Código EudraCT: 2021-000021-27
  • Patología: Osteosarcoma recidivado o resistente al tratamiento
  • Fármaco: Gemcitabine
  • Promotor: K-Group Beta
  • Investigador/a principal:  Gros Subias, Luís
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase I
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Ensayo clínico de fase I/II de terapia de genes de células madre hematopoyéticas autólogas para inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de RAG1.

  • Código protocolo: RAG1-2019-01
  • Código EudraCT: 2019-002343-14
  • Patología: Patients with severe combined immunodeficiency (SCID) based on a genetic defect in the Recombinase Activating Gene 1 (RAG1)
  • Fármaco: AUTOLOGOUS HEMATOPOIETIC STEM CELL GENE THERAPY
  • Promotor: Leiden University Medical Center (LUMC)
  • Investigador/a principal:  Soler Palacín, Pere
  • Grupo de investigación:  Infecció i immunitat al pacient pediàtric
  • Servicio: Patologia Infecciosa e Inmunologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de extensión, abierto, multicéntrico y en pacientes ambulatorios, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Staccato® Alprazolam en participantes en el estudio de 12 o más años de edad con estereotipias prolongadas

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Estudio para investigar la eficacia y la seguridad de Staccato® alprazolam enparticipantes en el estudio >=12 años de edad con epilepsia

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Ensayo Clínico de transferencia génica fase I/II con scAAV9.U1a.hSGSH para la Mucopolisacaridosis (MPS) tipo IIIA

  • Código protocolo: ABT-001
  • Código EudraCT: 2015-003904-21
  • Patología: Mucopolysaccharidosis type IIIA
  • Fármaco: ScAAV9.U1a.hSGSH
  • Promotor: Abeona Therapeutics
  • Investigador/a principal:  Del Toro Riera, Mireia
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio multicéntrico de fase?3, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, para evaluar la eficacia y la seguridad del pegcetacoplán en pacientes con glomerulopatía C3 primaria o glomerulonefritis membranoproliferativa mediada por inmunocomplejos

  • Código protocolo: APL2-C3G-310
  • Código EudraCT: 2020-003767-25
  • Patología: Glomerulopatía C3 primaria o glomerulonefritis membranoproliferativa mediada por inmunocomplejos
  • Fármaco: Pegcetacoplan
  • Promotor: Apellis Pharmaceuticals
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
  • Servicio: Nefrología Pediátrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Ensayo abierto de seguridad y tolerabilidad a largo plazo de nintedanib oral, añadido al tratamiento estándar, durante al menos 2 años, en niños y adolescentes con Enfermedad Pulmonar Intersticial fibrosante clínicamente significativa (InPedILD™-ON)

  • Código protocolo: 1199-0378
  • Código EudraCT: 2020-005554-23
  • Patología: Enfermedad Pulmonar Intersticial
  • Fármaco: Nintedanib
  • Promotor: Boehringer Ingelheim España, S.A
  • Investigador/a principal:  Moreno Galdó, Antonio
  • Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
  • Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Responsable: Fundació Hospital Universitari Vall Hebron Institut de Recerca – VHIR- G60594009
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Estudio de fase II abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de Nedosiran en pacientes pediátricos desde el nacimiento hasta los 5 años de edad con hiperoxaluria primaria y función renal relativamente intacta

  • Código protocolo: DCR-PHXC-203
  • Código EudraCT: 2021-001083-16
  • Patología: Hiperoxaluria Primaria
  • Fármaco: Nedosiran
  • Promotor: Dicerna Pharmaceuticals
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
  • Servicio: Nefrología Pediátrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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