El dijous 18 de setembre va tenir lloc, de manera presencial, la tercera reunió anual del Comitè d’Accés a Dades (DAC) de RADeep al Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), amb una participació pràcticament completa de representants de Bèlgica, Xipre, Dinamarca, França, Grècia, Itàlia, Noruega, Espanya i els Països Baixos.

RADeep (Rare Anemia Disorders European Epidemiological Platform) és un registre de pacients compatible amb el RGPD, creat el 2017. Centralitza dades procedents de centres de referència de diversos països, incloent-hi registres locals i nacionals, per donar suport a la recerca, la vigilància i l’accés al tractament de les anèmies minoritàries a Europa, i per facilitar l’intercanvi estandarditzat i transfronterer de dades clíniques. Actualment, inclou informació de més de 5.000 pacients registrats de 9 països, que cobreixen 16 malalties minoritàries documentades, així com casos no diagnosticats. L’anèmia és el trastorn hematològic més freqüent al món, i afecta gairebé una de cada quatre persones. Entre les anèmies minoritàries, la drepanocitosi (SCD) i la talassèmia (THAL) són els grups més prevalents.

El DAC de RADeep es va crear per revisar les sol·licituds d'accés a les dades per part de tercers, garantint-ne un ús adequat segons els criteris ètics, legals i científics. El comitè està format per representants del Comitè de Direcció, pacients, proveïdors de dades, experts en IT i estadística, i assessors legals i ètics. Les reunions serveixen per revisar l’estat del registre, compartir novetats reguladores, definir objectius i impulsar la col·laboració entre els membres de la xarxa.

La reunió de 2025, liderada per la Dra. María del Mar Mañú Pereira, cap del Laboratori d’Anèmies Minoritàries del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR, coordinadora de RADeep i coordinadora científica d’ERN EuroBloodNet, la Xarxa Europea de Referència en malalties hematològiques minoritàries, va abordar els objectius de RADeep per al període 2025–2026. Entre aquests destaquen el reforç de les col·laboracions i dels grups de treball específics per malaltia, la implementació del marc de qualitat de dades de RADeep alineat amb les recomanacions de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) i la presentació de noves eines per als membres. Un dels temes centrals va ser la necessitat europea de disposar de principis compartits de qualitat de dades, aspecte essencial per a l’Espai Europeu de Dades de Salut.

El marc de qualitat de dades de RADeep transforma dades en brut en informació d’alt valor mitjançant arquitectura de dades integrada, estandardització, estructura de bases de dades i panells interactius. El setembre de 2025, RADeep comptava amb 15 col·laboracions i 202 centres assistencials de 14 països de la UE, 9 dels quals contribueixen activament amb dades de més de 5.000 pacients, resumides periòdicament als panells epidemiològics del web de RADeep.

Els i les participants van acordar impulsar grups de treball específics per malaltia centrats en la revisió dels formularis CRF i en la metodologia de recerca, per millorar el disseny i l’avaluació dels assaigs clínics en anèmies minoritàries. Es va posar com a exemple la dificultat habitual en assaigs de drepanocitosi, en què molts fracassen per disposar de criteris i punts finals inadequats. Es va remarcar la necessitat de basar futurs estudis en dades preexistents de la indústria farmacèutica i de definir nous punts finals clínicament significatius cocreats entre professionals i pacients. Les dades del món real de RADeep, juntament amb resultats reportats pels pacients, són decisives per garantir que els assaigs europeus avancin més enllà de definicions establertes als EUA, aprofitant la col·laboració ERN–EMA per enfortir el lideratge europeu en ciència reguladora.

Es van presentar panells i eines per monitorar la completesa de dades i els pacients actius, reforçant el compromís de RADeep amb dades d’alta qualitat per a la recerca, la intel·ligència artificial i els objectius reguladors.

Els equips van revisar el Baseline Anual de RADeep i l’Enquesta Anual harmonitzada per posar-les en marxa a principis de 2026, dirigides a pacients amb anèmies minoritàries de tota la UE, amb l’objectiu de demostrar la representativitat del registre davant l’EMA.

RADeep a l’ASH 2025

Els resultats de la reunió es van presentar a la 67a Reunió i Exposició Anual de la Societat Americana d’Hematologia (ASH), celebrada el desembre de 2025 a Orlando, Florida. RADeep hi va presentar cinc abstracts que destaquen el seu impacte en la recerca europea en anèmies minoritàries:

• Presentació oral: “Sickle cell disease in Europe: A cross-border real-world data analysis from the RADeep registry”
• Pòster: “Implementing patient-centered PROMs in sickle cell disease care: A European consensus approach”
• Pòster: “Data validation and quality framework for building a European multimodal real-world dataset for clinical outcome research in sickle cell disease”
• Pòster: “Patient-driven insights in sickle cell disease: Results from a global survey informing public health strategies”
• Pòster: “Thalassemia in Europe: A cross-border real-world data analysis from the RADeep registry”

Aquestes presentacions reflecteixen el compromís continu de RADeep per avançar en una atenció basada en l’evidència a través de dades del món real d’alta qualitat.

Aquesta actualització posa de manifest els progressos, les col·laboracions i l’orientació estratègica de RADeep per millorar la recerca i l’atenció a les persones amb anèmies minoritàries a Europa mitjançant una governança sòlida de les dades i aliances internacionals.