Estudio en fase I/II de escalada de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de VX-522 en pacientes a partir de 18 años con fibrosis quística y un genotipo del CFTR que no responde al tratamiento modulador del CFTR

• Codi protocol: VX21-522-001
• Codi EudraCT: No aplica
• Grup de recerca: Pneumologia
• Servei: Pneumologia
• Investigador/a principal:  Álvarez Fernandez, Antonio
• Malaltia: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase I

A randomized, phase II, double-blind, placebo-controlled study to investigate the safety and efficacy of KER-012 in combination with background therapy in adult participants with pulmonary arterial hypertension (TROPOS Study)

• Codi protocol: KER-012-A201
• Codi EudraCT: _
• Grup de recerca: Pneumologia
• Servei: Pneumologia
• Investigador/a principal:  López Meseguer, Manuel
• Malaltia: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase II

A study evaluating the safety and efficacy of once-weekly dosing of somapacitan in a basket study design in paediatric participants with short stature either born small for gestational age or with Turner syndrome, Noonan syndrome or idiopathic short stature.

• Codi protocol: NN8640-4469
• Codi EudraCT: No aplica
• Grup de recerca: Creixement i Desenvolupament
• Servei: Pediatria General i Especialitats
• Investigador/a principal:  Mogas Viñas, Eduard
• Malaltia: Certes afeccions originades en el període perinatal
• Fase: Fase III
• Estat: Reclutant voluntaris

A phase 3, multicentre, randomised, double-blind, vehicle-controlled, parallel-group study to evaluate, the efficacy and safety of tribanulib 10 mg, ointment applied to a treatment, field larger than 25 cm and up to 10 cm in adult patients with actinic keratosis.

• Codi protocol: M-14867-33
• Codi EudraCT: No aplica
• Grup de recerca: Recerca Biomèdica en Melanoma
• Servei: Dermatologia
• Investigador/a principal:  Ferrándiz Pulido, Carla
• Malaltia: Tumors
• Fase: Fase III
• Estat: Reclutant voluntaris

Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA procedentes de ensayos clínicos de terapia génica que incluyen la administración de ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

• Codi protocol: LTFU-ABO-102
• Codi EudraCT: 2019-002979-34
• Grup de recerca: Neurologia Pediàtrica
• Servei: Pediatria General i Especialitats
• Investigador/a principal:  Toro Riera, Mireia del
• Malaltia: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase III

A randomised, double-blind, placebo-controlled, parallel group trial evaluating safety, tolerability, pharmacodynamics and pharmacokinetics of BI 1291583 one tablet once daily over 12 weeks versus placebo in adult patients with cystic fibrosis bronchiectasis (ClairaflyTM)

• Codi protocol: 1397-0013
• Codi EudraCT: No aplica
• Grup de recerca: Pneumologia
• Servei: Pneumologia
• Investigador/a principal:  Álvarez Fernandez, Antonio
• Malaltia: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase II
• Estat: Reclutant voluntaris

Estudio multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto sobre las convulsiones y los síntomas conductuales del radiprodil en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (CET) o displasia cortical focal (DCF) tipo II

• Codi protocol: RAD-GRIN-201
• Codi EudraCT: No aplica
• Grup de recerca: Grup de Recerca de l'Estat Epilèptic i Crisis Agudes
• Servei: Neurologia
• Investigador/a principal:  Toledo Argany, Manuel
• Malaltia: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase I
• Estat: Reclutant voluntaris

Estudio de fase 3 multicéntrico, de etiqueta abierta para evaluar la eficacia, farmacocinética, seguridad e inmunogenicidad del ustekinumab administrado porvía subcutánea en participantes pediátricos con artritis psoriásica juvenil activa(PSUMMIT Jr)

• Codi protocol: CNTO1275JPA3001
• Codi EudraCT: 2020-005503-40
• Grup de recerca: Reumatologia
• Servei: Reumatologia
• Investigador/a principal:  Lopez Corbeto, Mireia
• Fase: Fase III
• Estat: Reclutant voluntaris