Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos pediátricos con deficiencia de piruvato cinasa que reciben transfusiones con regularidad, seguido de un periodo de extensión abierto de 5 años

• Código protocolo: AG348-C-022
• Código EudraCT: 2021-003265-36
• Patología: Pyruvate Kinase Deficiency
• Fármaco: Mitapivat
• Promotor: Agios Pharmaceuticals
• Investigador/a principal:  Murciano Carrillo, Thaïs
• Grupo de investigación:  Càncer i malalties hematològiques infantils
• Servicio: Oncohematologia Pediàtrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Finalizado

Estudio de fase I/II, de escalada de dosis y expansión de dosis, de ZN-c3 en combinación con gemcitabina en adultos y niños con osteosarcoma recidivo o refractario al tratamiento.

• Código protocolo: ZN-c3-003
• Código EudraCT: 2021-000021-27
• Patología: Osteosarcoma recidivado o resistente al tratamiento
• Fármaco: Gemcitabine
• Promotor: K-Group Beta
• Investigador/a principal:  Gros Subias, Luís
• Grupo de investigación:  Càncer i malalties hematològiques infantils
• Servicio: Oncohematologia Pediàtrica
• Fase: Fase I
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Ensayo clínico de fase I/II de terapia de genes de células madre hematopoyéticas autólogas para inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de RAG1.

• Código protocolo: RAG1-2019-01
• Código EudraCT: 2019-002343-14
• Patología: Patients with severe combined immunodeficiency (SCID) based on a genetic defect in the Recombinase Activating Gene 1 (RAG1)
• Fármaco: AUTOLOGOUS HEMATOPOIETIC STEM CELL GENE THERAPY
• Promotor: Leiden University Medical Center (LUMC)
• Investigador/a principal:  Soler Palacín, Pere
• Grupo de investigación:  Infecció i immunitat al pacient pediàtric
• Servicio: Patologia Infecciosa e Inmunologia pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Estudio de extensión, abierto, multicéntrico y en pacientes ambulatorios, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Staccato® Alprazolam en participantes en el estudio de 12 o más años de edad con estereotipias prolongadas

• Código protocolo: EP0165
• Código EudraCT: 2021-002637-42
• Patología: Treatment of stereotypical prolonged seizure
• Fármaco: Staccato Alprazolam
• Promotor: UCB Biopharma
• Investigador/a principal:  Abraira del Fresno, Laura
• Grupo de investigación:  Grup de recerca de l'estat epilèptic i crisis agudes
• Servicio: Neurologia
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Estudio para investigar la eficacia y la seguridad de Staccato® alprazolam enparticipantes en el estudio >=12 años de edad con epilepsia

• Código protocolo: EP0162
• Código EudraCT: 2021-002686-18
• Patología: Stereotypical prolonged seizure
• Fármaco: Staccato Alprazolam
• Promotor: UCB Biopharma
• Investigador/a principal:  Abraira del Fresno, Laura
• Grupo de investigación:  Grup de recerca de l'estat epilèptic i crisis agudes
• Servicio: Neurologia
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Ensayo Clínico de transferencia génica fase I/II con scAAV9.U1a.hSGSH para la Mucopolisacaridosis (MPS) tipo IIIA

• Código protocolo: ABT-001
• Código EudraCT: 2015-003904-21
• Patología: Mucopolysaccharidosis type IIIA
• Fármaco: ScAAV9.U1a.hSGSH
• Promotor: Abeona Therapeutics
• Investigador/a principal:  Del Toro Riera, Mireia
• Grupo de investigación:  Neurologia infantil
• Servicio: Neurologia pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Finalizado

Estudio multicéntrico de fase?3, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, para evaluar la eficacia y la seguridad del pegcetacoplán en pacientes con glomerulopatía C3 primaria o glomerulonefritis membranoproliferativa mediada por inmunocomplejos

• Código protocolo: APL2-C3G-310
• Código EudraCT: 2020-003767-25
• Patología: Glomerulopatía C3 primaria o glomerulonefritis membranoproliferativa mediada por inmunocomplejos
• Fármaco: Pegcetacoplan
• Promotor: Apellis Pharmaceuticals
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Grupo de investigación:  Fisiopatologia renal
• Servicio: Nefrologia Pediàtrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Ensayo abierto de seguridad y tolerabilidad a largo plazo de nintedanib oral, añadido al tratamiento estándar, durante al menos 2 años, en niños y adolescentes con Enfermedad Pulmonar Intersticial fibrosante clínicamente significativa (InPedILD™-ON)

• Código protocolo: 1199-0378
• Código EudraCT: 2020-005554-23
• Patología: Enfermedad Pulmonar Intersticial
• Fármaco: Nintedanib
• Promotor: Boehringer Ingelheim España, S.A
• Investigador/a principal:  Moreno Galdó, Antonio
• Grupo de investigación:  Creixement i desenvolupament
• Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Estudio de fase II abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de Nedosiran en pacientes pediátricos desde el nacimiento hasta los 5 años de edad con hiperoxaluria primaria y función renal relativamente intacta

• Código protocolo: DCR-PHXC-203
• Código EudraCT: 2021-001083-16
• Patología: Hiperoxaluria Primaria
• Fármaco: Nedosiran
• Promotor: Dicerna Pharmaceuticals
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Grupo de investigación:  Fisiopatologia renal
• Servicio: Nefrologia Pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Estudio de continuación abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazode la solución inyectable DCR-PHXC (uso subcutáneo) en pacientes conhiperoxaluria primaria

• Código protocolo: DCR-PHXC-301
• Código EudraCT: 2018-003099-10
• Patología: Primary Hyperoxaluria
• Fármaco: DCR PHXC Solution for Injection (subcutaneous use)
• Promotor: Dicerna Pharmaceuticals
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Grupo de investigación:  Fisiopatologia renal
• Servicio: Nefrologia Pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo