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Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA procedentes de ensayos clínicos de terapia génica que incluyen la administración de ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

  • Código protocolo: LTFU-ABO-102
  • Código EudraCT: 2019-002979-34
  • Patología: Mucopolysaccharidosis type IIIA
  • Fármaco: ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)
  • Promotor: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
  • Investigador/a principal:  Del Toro Riera, Mireia
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Ensayo de extensión de seguridad de 18 meses, abierto y de un solo brazo, de un régimen de finerenona oral, ajustado por edad y peso corporal, añadido a un IECA o ARA II para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes de 1 a 18 años con enfermedad renal crónica y proteinuria.

  • Código protocolo: 20186
  • Código EudraCT: 2021-002905-89
  • Patología: Treatment of children with chronic kidney disease and proteinuria
  • Fármaco: Finerenone
  • Promotor: Bayer
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatologia renal
  • Servicio: Nefrologia Pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de erenumab en niños (de 6 a < 12 años) y adolescentes (de 12 a < 18 años) con migraña episódica (OASIS PEDIATRIC [EM])

  • Código protocolo: 20150125
  • Código EudraCT: 2017-002397-39
  • Patología: Episodic Migraine
  • Fármaco: Erenumab
  • Promotor: Amgen
  • Investigador/a principal:  Pozo Rosich, Patricia
  • Grupo de investigación:  Cefalea i dolor neurològic
  • Servicio: Neurologia
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de extensión, abierto, multicéntrico y de un solo grupo para evaluar la seguridad a largo plazo de GSK3511294 (depemokimab) en participantes adultos y adolescentes con asma grave con fenotipo eosinofílico de los estudios 206713 o 213744

  • Código protocolo: 212895
  • Código EudraCT: 2020-004334-38
  • Patología: Severe asthma with an eosinophilic phenotype
  • Fármaco: GSK3511294 (Depemokimab)
  • Promotor: GlaxoSmithKline
  • Investigador/a principal:  Garriga Baraut, Maria Teresa
  • Grupo de investigación:  Creixement i desenvolupament
  • Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Cerrado

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Ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 6 meses para evaluar la eficacia, seguridad y la farmacocinética y farmacodinámica de un régimen de finerenona oral ajustado por edad y peso corporal, añadido a un IECA o ARA II, para el tratamiento de pacientes pediátricos, de 6 meses a <18 años, con enfermedad renal crónica y proteinuria

  • Código protocolo: 19920
  • Código EudraCT: 2021-002071-19
  • Patología: Chronic kidney disease / Proteinuria
  • Fármaco: Finerenone
  • Promotor: Bayer
  • Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
  • Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
  • Servicio: Nefrología Pediátrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de fase 3 multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos, seguido de una fase de tratamiento activo para evaluar la eficacia y seguridad de apremilast en niños de 2 a menos de 18 años con úlceras bucales activas asociadas a la enfermedad de Behçet (BEAN).

  • Código protocolo: 20190530
  • Código EudraCT: 2019-002787-27
  • Patología: Oral ulcers associated with Behçets Disease / Behcet's disease
  • Fármaco: Apremilast
  • Promotor: Amgen
  • Investigador/a principal:  Moreno Ruzafa, Estefania
  • Grupo de investigación:  Reumatologia
  • Servicio: Reumatologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio de fase 3 multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de apremilast en niños de 5 a menos de 18 años de edad con artritis psoriásica juvenil activa (PEAPOD, por sus siglas in inglés)

  • Código protocolo: 20190529
  • Código EudraCT: 2019-002788-88
  • Patología: Juvenile psoriatic arthritis
  • Fármaco: Apremilast
  • Promotor: Amgen
  • Investigador/a principal:  Moreno Ruzafa, Estefania
  • Grupo de investigación:  Reumatología
  • Servicio: Reumatologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de fase 1, multicéntrico, abierto, con intensificación de dosis y expansión de cohorte con Niraparib y Dostarlimab en pacientes pediátricos con tumores sólidos recurrentes o refractarios

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Estudio clínico de fase 2/3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética del Vericiguat en pacientes pediátricos con insuficiencia cardíaca debido a disfunción sistólica sistémica del ventrículo izquierdo

  • Código protocolo: MK-1242-036
  • Código EudraCT: 2022-501238-52-00
  • Patología: Heart failure due to systemic left ventricular systolic dysfunction
  • Fármaco: Vericiguat
  • Promotor: Merck Sharp & Dohme LLC.
  • Investigador/a principal:  Rosés i Noguer, Ferran
  • Grupo de investigación:  No té grup assignat
  • Servicio: Cardiologia Pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial toEvaluate the Neurological Effects of EryDex on subjects with Ataxia Telangiectasia

  • Código protocolo: IEDAT-04-2022
  • Código EudraCT: 2023-509077-23-00
  • Patología: Ataxia Telangiectasia
  • Fármaco: EryDex
  • Promotor: BIOTRIAL PARIS SAS
  • Investigador/a principal:  Gómez Andrés, David
  • Grupo de investigación:  Teràpies i Innovació en Neuropediatria i altres malalties rares pediàtriques.
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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Estudio de fase 3 multicéntrico para evaluar la eficacia,seguridad y farmacocinética de la inducción de upadacitinib en régimen abierto,aleatorizado, mantenimiento doble ciego y extensión abierta a largo plazo ensujetos pediátricos con colitis ulcerosa activa de moderada a severa y conrespuesta insuficiente, intolerancia o contraindicaciones médicas al tratamientocon corticosteroides, inmunosupresores o terapias biológicas.

  • Código protocolo: M14-658
  • Código EudraCT: 2022-501788-41-00
  • Patología: Ulcerative Colitis
  • Fármaco: Upadacitinib
  • Promotor: abbvie
  • Investigador/a principal:  Segarra Canton, Oscar
  • Grupo de investigación:  No té grup assignat
  • Servicio: Gastroenterologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de fase II/III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica del ácido obeticólico en comparación con placebo después de la hepatoportoenterostomía en pacientes pediátricos con atresia biliar

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Estudio en fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo de la eficacia y la seguridad de tezepelumab en niños de 5 a <12 años con asma grave no controlada (HORIZON)

  • Código protocolo: D5180C00016
  • Código EudraCT: 2022-502984-39-00
  • Patología: Severe Uncontrolled Asthma
  • Fármaco: Tezepelumab
  • Promotor: AstraZeneca
  • Investigador/a principal:  de Mir Messa, Inés
  • Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
  • Servicio: Pneumologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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LIGHTBEAM-U01 Subestudio 01A: Subestudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad y la eficacia de zilovertamab vedotina en participantes pediátricos y adultos jóvenes con neoplasias malignas hematológicas o tumores sólidos

  • Código protocolo: MK-9999-01A
  • Código EudraCT: 2023-507178-41-00
  • Patología: Hematologic Malignancies or Solid Tumors in Pediatric and Young Adults
  • Fármaco: Zilovertamab vedotina
  • Promotor: Merck Sharp & Dohme Corp.
  • Investigador/a principal:  Hladun Alvaro, Raquel
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase I
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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Estudio de extensión de fase IV, multicéntrico y abierto para pacientes conenfermedad de células falciformes que hayan completado un estudio anterior de crizanlizumab promocionado por Novartis.

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A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-arm study to evaluate the efficacy and safety of RZ358 in patients with congenital hyperinsulinism.

  • Código protocolo: RZ358-301
  • Código EudraCT: 2023-503240-13-00
  • Patología: Hypoglycemia associated with congenital hyperinsulinism
  • Fármaco: RZ358
  • Promotor: Rezolute, Inc.
  • Investigador/a principal:  Clemente Leon, Maria
  • Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
  • Servicio: Endocrinologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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An Open-Label Extension to Investigate the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of DNL310 in Patients With Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) From Study DNLI-E-0002 or Study DNLI-E-0007

  • Código protocolo: DNLI-E-0008
  • Código EudraCT: 2023-503837-23-00
  • Patología: Mucopolysaccharidosis Type II
  • Fármaco: Tividenofusp Alfa (DNL310)
  • Promotor: Denali therapeutics Inc.
  • Investigador/a principal:  Del Toro Riera, Mireia
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
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ESTUDIO MULTICENTRO DE CONTINUACIÓN EN DOS PARTES, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, FARMACOCINÉTICA, FARMACODINÁMICA Y EFICACIA DE RO7204239 EN COMBINACIÓN CON RISDIPLAM (RO7034067) EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

  • Código protocolo: BN42644
  • Código EudraCT: 2021-003417-19
  • Patología: Spinal Muscular Atrophy (SMA)
  • Fármaco: RO7204239 IN COMBINATION WITH RISDIPLAM (RO7034067)
  • Promotor: ROCHE
  • Investigador/a principal:  Gómez Andrés, David
  • Grupo de investigación:  Teràpies i Innovació en Neuropediatria i altres malalties rares pediàtriques.
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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A SINGLE-ARM, OPEN-LABEL, MULTI-CENTRE, PHASE IB STUDY EVALUATING THE SAFETY AND PRELIMINARY EFFICACY OF AUTO1 IN PAEDIATRIC PATIENTS WITH CD19-POSITIVE RELAPSED/ REFRACTORY (R/R) B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA (B ALL) AND AGGRESSIVE MATURE B-CELL NON-HODGKIN LYMPHOMA (B NHL)

  • Código protocolo: AUTO1-PY1
  • Código EudraCT: 2023-506307-26-00
  • Patología: B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B ALL) and Aggressive Mature B-cell Non-Hodgkin Lymphoma (B NHL).
  • Fármaco: Aucatzyl
  • Promotor: Autolus Ltd
  • Investigador/a principal:  Díaz de Heredia Rubio, Maria Cristina
  • Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
  • Servicio: Oncohematología Pediátrica
  • Fase: Fase I
  • Reclutamiento: Abierta
  • Estado: Activo

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A study evaluating the safety and efficacy of once-weekly dosing of somapacitan in a basket study design in paediatric participants with short stature either born small for gestational age or with Turner syndrome, Noonan syndrome or idiopathic short stature.

  • Código protocolo: NN8640-4469
  • Código EudraCT: 2022-501055-87-01
  • Patología: Small for gestational age / Idiopathic short stature / Noonan syndrome / Turners syndrome
  • Fármaco: Somapacitan
  • Promotor: Novo Nordisk
  • Investigador/a principal:  Mogas Viñas, Eduard
  • Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
  • Servicio: Endocrinologia pediàtrica
  • Fase: Fase III
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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