Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de iptacopán (LNP023) en la glomerulopatía C3.

• Código protocolo: CLNP023B12301
• Código EudraCT: 2020-004589-21
• Patología: Complement 3 glomerulopathy
• Fármaco: Iptacopan (LNP023)
• Promotor: Novartis
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Grupo de investigación:  Fisiopatologia renal
• Servicio: Nefrologia Pediàtrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

A phase 3, open-label study of adjunctive ganaxolone (GNX) treatment in children and adults with tuberous sclerosis complex (TSC)-related epilepsy (TrustTSC OLE)

• Código protocolo: 1042-TSC-3002
• Código EudraCT: 2022-503067-15-00
• Patología: Tuberous Sclerosis Complex (TSC) related epilepsy
• Fármaco: GNX
• Promotor: Marinus Pharmaceuticals, Inc
• Investigador/a principal:  Abraira del Fresno, Laura
• Grupo de investigación:  Grup de recerca de l'estat epilèptic i crisis agudes
• Servicio: Neurologia
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Estudio en fase I/II, abierto, de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y actividad antitumoral de repotrectinib en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con tumores avanzados o metastásicos con reordenaciones de ALK, ROS1 o NTRK1-3 (CARE)

• Código protocolo: TPX-0005-07
• Código EudraCT: 2019-003055-11
• Patología: Advanced solid tumors
• Fármaco: Repotrectinib
• Promotor: Turning Point Therapeutics
• Investigador/a principal:  Pérez Albert, María Paula
• Grupo de investigación:  Càncer i malalties hematològiques infantils
• Servicio: Oncohematologia Pediàtrica
• Fase: Fase I
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

An Open-Label, Single-Arm Study to Evaluate the Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Etrasimod in Adolescent Subjects with Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis

• Código protocolo: APD334-207
• Código EudraCT: 2022-500345-25-00
• Patología: Moderately to severely active ulcerative colitis
• Fármaco: Etrasimod
• Promotor: Arena Pharmaceuticals
• Investigador/a principal:  Segarra Canton, Oscar
• Grupo de investigación:  No té grup assignat
• Servicio: Gastroenterologia pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Estudio abierto sobre la seguridad y la eficacia del cenobamato (YKP3089) en pacientes pediátricos con crisis de inicio parcial (focales)

• Código protocolo: YKP3089C040
• Código EudraCT: 2020-005344-27
• Patología: Partial-onset (focal) seizures
• Fármaco: Cenobamate (YKP3089)
• Promotor: SK Life Science
• Investigador/a principal:  Raspall Chaure, Miquel
• Grupo de investigación:  Neurologia infantil
• Servicio: Neurologia pediàtrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Estudio de fase 3b, multicéntrico y abierto, de la seguridad, tolerabilidad y eficacia del tolvaptán en lactantes de 28 días a menos de 12 semanas de edad con poliquistosis renalautosómica recesiva (ARPKD)

• Código protocolo: 156-12-204
• Código EudraCT: 2020-005991-36
• Patología: Autosomal Recessive Polycystic Kidney Disease
• Fármaco: Tolvaptan
• Promotor: Otsuka Pharmaceutical
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
• Servicio: Nefrología Pediátrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis escalonadas múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la eficacia y la farmacocinética de DYNE-251 administrado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 51.

• Código protocolo: DYNE251-DMD-201
• Código EudraCT: 2021-005478-24
• Patología: Duchenne muscular dystrophy
• Fármaco: DYNE-251
• Promotor: Dyne Therapeutics, Inc., a Delaware corporation
• Investigador/a principal:  Munell Casadesus, Francina
• Grupo de investigación:  Neurologia infantil
• Servicio: Neurologia pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Finalizado

Estudio de fase 2 de la infusión de células T autólogas, diferenciadas y de sangre periférica expandidas y transducidas con un lentivirus para expresar un receptor de antígeno quimérico con especificidad anti-CD19 (A3B1) junto con regiones coestimuladoras 4-1BB y CD3z (ARI- 0001 células) en niños y adolescentes (de 0 a 18 años) con leucemia linfoblástica aguda CD19+ resistente o refractaria al tratamiento

• Código protocolo: CART19-BE-03PED
• Código EudraCT: 2022-001101-52
• Patología: Acute lymphoblastic leukemia
• Fármaco: Autologous, differentiated, peripheral blood T-cells expanded and transduced with a lentivirus to express a chimeric antigen receptor with anti-CD19 specificity (A3B1) coupled with 4-1BB and CD3z co-stimulatory regions (ARI-0001 cells)
• Promotor: Fundació Sant Joan de Déu
• Investigador/a principal:  Díaz de Heredia Rubio, Maria Cristina
• Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
• Servicio: Oncohematología Pediátrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Evaluación de la eficacia y seguridad de la inmunoterapia subcutánea (Beltavac®) con extracto alergénico polimerizado de mezcla de ácaros del polvo en pacientes con rinitis/rinoconjuntivitis alérgica

• Código protocolo: PRO-RCT-ACAROS-2018-01
• Código EudraCT: 2018-003427-11
• Patología: Allergic rhinoconjunctivitis due to exposure of house dust mites
• Fármaco: Subcutaneous immunotherapy (Beltavac®)
• Promotor: Probeltepharma
• Investigador/a principal:  Garriga Baraut, Maria Teresa
• Grupo de investigación:  Creixement i desenvolupament
• Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Estudio de extensión, abierto de 52 semanas para evaluar la pimavanserina en niños y adolescentes con irritabilidad asociada al trastorno del espectro autista (TEA)

• Código protocolo: ACP-103-070
• Código EudraCT: 2021-005388-32
• Patología: Irritability associated with autistic disorder in children and adolescents with ASD
• Fármaco: Pimavanserin
• Promotor: Acadia
• Investigador/a principal:  Gisbert Gustemps, Laura
• Grupo de investigación:  Psiquiatria, salut mental i addiccions
• Servicio: Psiquiatria
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Estudio de fase 2 abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de sotatercept (MK-7962) en niños de entre uno y menos de 18 años con HAP que reciben el tratamiento habitual.

• Código protocolo: MK-7962-008
• Código EudraCT: 2022-000478-25
• Patología: Pulmonary arterial hypertension
• Fármaco: Sotatercept (MK-7962)
• Promotor: Merck Sharp & Dohme
• Investigador/a principal:  Moreno Galdó, Antonio
• Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
• Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Finalizado

Ensayo de extensión abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de KVD900, un inhibidor oral de la calicreína plasmática, para el tratamiento ademanda de las crisis de angioedema en pacientes adolescentes y adultos con angioedema hereditario de tipo I o II

• Código protocolo: KVD900-302
• Código EudraCT: 2021-001176-42
• Patología: Hereditary Angioedema Type I or II
• Fármaco: KVD900 (oral Plasma Kallikrein Inhibitor)
• Promotor: Kalvista Pharmaceuticals
• Investigador/a principal:  Guilarte Clavero, Mar
• Grupo de investigación:  Malalties sistèmiques
• Servicio: Al·lergologia
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Estudio de fase I/II multicéntrico en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de ribociclib (LEE011) en combinación con topotecán y temozolomida (TOTEM) en pacientes pediátricos con neuroblastoma recidivante o refractario y otros tumores sólidos

• Código protocolo: CLEE011Q12101
• Código EudraCT: 2021-005617-14
• Patología: Relapsed or refractory neuroblastoma and other solid tumors (including medulloblastoma, high grade glioma, malignant rhabdoid tumors, and rhabdomyosarcoma)
• Fármaco: Ribociclib (LEE011) in combination with topotecan and temozolomide (TOTEM)
• Promotor: Novartis
• Investigador/a principal:  Moreno Martín-Retortillo, Lucas
• Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
• Servicio: Oncohematología Pediátrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Odevixibat (A4250) in children with biliary atresia (BOLD-EXT)

• Código protocolo: A4250-016
• Código EudraCT: 2022-501090-39-00
• Patología: Biliary Atresia
• Fármaco: Odevixibat 
• Promotor: Albireo AB
• Investigador/a principal:  Quintero Bernabeu, Jesús
• Grupo de investigación:  Cirurgia Hepato-bilio-pancreàtica (HBP) i Trasplantament hepàtic
• Servicio: Hepatologia pediàtrica i trasplantament hepàtic
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos pediátricos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones con regularidad, seguido de un periodo de extensión abierto de 5 años

• Código protocolo: AG348-C-023
• Código EudraCT: 2021-003333-11
• Patología: Pyruvate Kinase Deficiency
• Fármaco: Mitapivat
• Promotor: Agios Pharmaceuticals
• Investigador/a principal:  Murciano Carrillo, Thaïs
• Grupo de investigación:  Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
• Servicio: Oncohematología Pediátrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Finalizado

Ensayo clínico de fase II, doble ciego, aleatorizado, de múltiples dosis, cruzado, de tres tratamientos, tres períodos y seis secuencias, controlado con placebo, para evaluar la eficacia, farmacocinética, farmacodinámica, la seguridad y la tolerabilidad de bromuro de glicopirronio en niños con asma de 6 a menos de 12 años de edad

• Código protocolo: CQVM149C2201
• Código EudraCT: 2021-004972-32
• Patología: Asthma
• Fármaco:  Glycopyrronium (bromide)
• Promotor: Novartis
• Investigador/a principal:  Garriga Baraut, Maria Teresa
• Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
• Servicio: Al·lergologia i Pneumologia pediàtrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Abierta
• Estado: Activo

Ensayo en fase III, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo del tratamiento adyuvante con ganaxolona (GNX) en niños y adultos con epilepsia relacionada con el complejo de esclerosis tuberosa (CET) (TrustTSC)

• Código protocolo: 1042-TSC-3001
• Código EudraCT: 2021-003441-38
• Patología: Epilepsia relacionada con CET
• Fármaco: Ganaxolone (GNX)
• Promotor: Marinus Pharmaceuticals, Inc
• Investigador/a principal:  Abraira del Fresno, Laura
• Grupo de investigación:  Grupo de Investigación del Estado Epiléptico y Epilepsia Aguda
• Servicio: Neurología
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Estudio con enmascaramiento doble, controlado con placebo, de aumento progresivo de la dosis ara evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la voclosporina en adolescentes con nefritis lúpica

• Código protocolo: AUR-VCS-2020-03
• Código EudraCT: 2020-005807-37
• Patología: Nefritis lúpica
• Fármaco: Voclosporin
• Promotor: Aurinia Pharmaceuticals Inc
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
• Servicio: Nefrología Pediátrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Cerrado

Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de crinecerfont (NBI-74788) en sujetos pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica, seguido de un tratamiento abierto

• Código protocolo: NBI-74788-CAH2006
• Código EudraCT: 2020-004381-19
• Patología: Classic Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH)
• Fármaco: Crinecerfont (NBI-74788)
• Promotor: Neurocrine Biosciences
• Investigador/a principal:  Clemente Leon, Maria
• Grupo de investigación:  Crecimiento y Desarrollo
• Servicio: Endocrinologia pediàtrica
• Fase: Fase III
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Finalizado

Estudio de cohortes de fase 2, con un solo grupo, abierto para evaluar la seguridad, la eficacia y lafarmacocinética del tratamiento con esparsentán en pacientes pediátricos con determinadasenfermedades glomerulares proteinúricas (EPPIK).

• Código protocolo: RTRX-RE021-201
• Código EudraCT: 2021-000621-27
• Patología: Proteinuric glomerular diseases including: Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) Minimal change disease (MCD) Immunoglobulin A nephropathy (IgAN) Immunoglobulin A vasculitis (IgAV) Alport syndrome (AS)
• Fármaco: Sparsentan
• Promotor: Travere Therapeutics
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Grupo de investigación:  Fisiopatología Renal
• Servicio: Nefrología Pediátrica
• Fase: Fase II
• Reclutamiento: Cerrado
• Estado: Finalizado